吉列替尼是一种口服药物，也是唯一一个获得FDA批准用于该群体的FLT3靶向药物。美国食品与药物管理局（FDA）批准了吉列替尼用于治疗有FLT3基因变异的成人复发性或难治性急性髓细胞白血病。
AML与不同基因突变有关，而吉列替尼被证明对这两种突变具有抑制作用——FLT3内部串联重复（ITD）突变和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）突变。FLT3-ITD突变与无病生存率和总体生存率恶化相关，影响约30％的AML患者。而FLT3-TKD突变影响约7％的AML患者。虽然这些突变影响的分子机制还不太清楚，但它们与产生治疗抵抗有关。
吉列替尼的批准基于ADMIRAL试验（NCT02421939）的中期分析，其中包括138名患有FLT3 ITD,D835或I836突变的复发或难治性AML的成年患者。吉列替尼以每日120mg的剂量口服给药，直至发生不可接受的毒性或未见临床益处。中位随访4.6个月（范围2.8-15.8）后，29例患者（21％）达到完全缓解（CR）或CR部分血液学恢复（CRh）。
≥20％患者最常见的不良反应是肌痛/关节痛，转氨酶水平升高，疲劳/不适，发热，非感染性腹泻，呼吸困难，水肿，皮疹，肺炎，恶心，口腔炎，咳嗽，头痛，低血压，头晕，和呕吐。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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