2022年9月21日，FDA加速批准塞尔帕替尼（Selpercatinib）用于治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成人患者，这些患者在之前的全身系统治疗期间或之后出现进展，或者没有令人满意的替代治疗选择。这是属于目前获批的第4款泛实体瘤疗法。

　　此次获批是基于LIBRETTO-001 (NCT03157128)的研究结果，在这项多中心、开放标签、多队列试验中，评估了41名患有RET融合阳性肿瘤(非小细胞肺癌和甲状腺癌除外)的患者，这些患者在既往全身治疗期间或之后出现疾病进展，或者没有令人满意的替代治疗方案。疗效评估得到了343名RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌患者的数据支持，这些患者参加了已在产品标签中描述的同一项试验。患者接受塞帕替尼治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要疗效指标是由盲法独立审查委员会(BIRC)确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。在41名可评估的患者中，ORR为44% (95% CI: 28，60)，DOR为24.5个月(95% CI: 9.2，不可估计)。有反应的肿瘤类型包括胰腺癌、结肠直肠癌、唾液腺癌、不明原发癌、乳腺癌、软组织肉瘤、支气管癌、卵巢癌、小肠癌和胆管癌。

　　同日，FDA也正式批准了塞尔帕替尼用于患有局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成人患者，经FDA批准的测试检测，该患者具有RET基因融合，同时，还批准了Oncomine Dx Target (ODxT)测试(Thermo Fisher Scientific)作为塞尔帕替尼的辅助诊断。

　　这次的正式批准是基于LIBRETTO-001试验(NCT03157128)的另外172名患者的数据和18个月的额外随访结果。之前，在2020年5月8日塞尔帕替尼被加速批准用于携带RET融合的非小细胞肺癌，基于LIBRETTO-001试验(NCT03157128)中144名患者的初始总体缓解率(ORR)和缓解持续时间的结果。在在69名初治患者中，ORR为84% (95% CI: 73，92)，DOR为20.2个月(95% CI: 13，不可估计)。在247名既往接受过铂类化疗的患者中，ORR为61% (95% CI: 55，67)，DOR为28.6个月(95% CI: 20，不可估计)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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