治疗伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者的效果；司美替尼的副作用程度较轻，处于可以接受的范围。常见的副作用包括皮肤毒性和胃肠道毒性，这一点儿童和成年人的反应相同。研究人员没有观察到长期毒性或者累积性毒性，如口腔黏膜炎或甲沟炎等；也没有观察到眼科的毒性，对患儿身体和体重也没有影响。

　　II期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》，研究结果表明罹患伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者，经每日两次口服司美替尼治疗后的客观缓解率（ORR）达到66%（50名患者中有33名部分缓解），ORR是指完全缓解（丛状神经纤维瘤消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少20%）的患者百分比。SPRINT研究中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心。

　　相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展率，研究中的患者3年无疾病进展率高达84%，患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。安全性数据显示，12个治疗周期内患者用药依从性超95%。

　　司美替尼已在美国、欧盟、日本等国家获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。

　　根据中国国家药监局（NMPA）最新公示，由阿斯利康（AstraZeneca）申报的5.1类新药硫酸氢司美替尼胶囊上市申请已获得批准。公开资料显示，司美替尼（selumetinib）是由阿斯利康和默沙东（MSD）公司共同开发的MEK抑制剂。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批的适应症为：用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。

　　NF1是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，全球新生儿发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断。30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。

　　司美替尼是一种有丝分裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制剂。此次司美替尼获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于由美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）赞助的SPRINT研究中Stratum 1人群的积极结果。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。

　　Selumetinib（司美替尼）（ARRY-142886;AZD6244）是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。MAP/ERK通路是肿瘤增长的重要调节机制，变异RAS、RAF也被公认是致癌基因，恶性黑素瘤有50%BRAF变异，肺癌有~25%KRAS变异，但是抑制MEK却相当复杂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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