贝组替凡(BELZUTIFAN/WELIREG)VHL综合征是一种罕见的遗传病，每36000人中就有一人患上这种病（全世界20万例，仅美国就有1万例）。VHL综合征患者有患良性血管肿瘤以及包括RCC在内的多种癌症的风险。高达70%的VHL综合征患者发生RCC，这是VHL综合征患者死亡的主要原因。VHL基因是一种重要的肿瘤抑制基因，其突变最早是在VHL综合征患者中发现的。VHL蛋白是一种肿瘤抑制蛋白，其失活可异常激活肿瘤患者体内的缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）蛋白。这种VHL抑癌蛋白的失活在90%以上的ccRCC肿瘤中被观察到，导致缺氧诱导因子（HIF）蛋白在癌细胞内积聚并激活，错误地发出缺氧的信号，这会激活血管形成，刺激良性和恶性肿瘤的生长。
2期临床试验共入组61名VHL病患者，旨在评估贝组替凡belzutifan的疗效，主要终点是VHL疾病相关肾癌患者的客观缓解率。
结果显示：VHL疾病相关肾癌患者中，贝组替凡belzutifan治疗组达到了36.1%的确认总缓解率。在2021年泌尿生殖系统癌症研讨会上发表的其他结果显示，36.1%的患者对贝组替凡有部分反应，62.3%的患者病情稳定，中位DOR尚未达到。第52周时，贝组替凡belzutifan治疗组的PFS高达98.3%。而且，91.8%的患者在使用HIF-2α抑制剂后，透明细胞RCC病变的范围缩小。另外，该研究还评估了其他常见VHL疾病相关肿瘤的疗效，包括胰腺神经内分泌肿瘤、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤等等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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