恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂。在体外，恩西地平以比野生型酶低约40倍的浓度靶向突变体IDH2变体R140Q、R172S和R172K。在IDH2突变的AML小鼠异种移植模型中，恩西地平抑制突变的IDH2酶导致2-羟基戊二酸(2-HG)水平降低，并在体外和体内诱导骨髓分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，恩西地平降低了2-HG水平，减少了原始细胞计数，增加了成熟髓样细胞的百分比。

　　恩西地平（enasidenib）是美国已批准的口服IDH2抑制剂，用于治疗具有IDH2突变的复发/难治性（R/R）AML成年患者。在临床研究中，恩西地平可将细胞内2-HG降低至正常水平，并在反应患者中诱导IDH2突变的未成熟髓样前体和祖细胞分化。

　　恩西地平的安全性与既往报告一致。研究期间，恩西地平组121例患者(77%)和联合CCR组86例患者(61%)发生治疗相关TEAE。常见的恩西地平相关TEAE为恶心、血胆红素升高和血小板减少症。恩西地平组和CCR组分别有74例(47%)和49例(35%)患者报告了≥3级TEAE，考虑到每组的治疗暴露量，个体事件的发生率大体相似。

　　这项随机、3期研究结果支持恩西地平作为IDH2突变R/R AML患者适当的口服门诊治疗。尽管在ITT人群中，与常规挽救治疗相比，恩西地平未显著改善OS，但恩西地平的风险和获益特征仍然显示有利，尤其是考虑到1年生存率、EFS、形态学CR和ORR改善方面的临床获益，与CCR相比，红细胞和血小板输注需求降低，且安全性特征可接受。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的警告和注意事项有哪些？

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