用于慢性免疫性血小板减少症；福坦替尼片主要用于既往治疗疗效欠佳的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP），也是全球首个获批的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。福他替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，已证明对脾脏酪氨酸激酶(SYK)具有活性。福他替尼的主要代谢物R406抑制Fc激活受体和B细胞受体的信号转导。福他替尼代谢物R406减少抗体介导的血小板破坏。

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。

　　主要通过抑制体内脾酪氨酸激酶，阻断巨噬细胞表面Fc激活受体和B细胞受体的信号传导，减少免疫系统对抗体包裹血小板的识别和降解，从而阻止血小板的破坏并同时抑制炎性反应。此产品适用于既往治疗应答不足的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）。目前该款创新药已在美国、欧盟、加拿大等国家和地区获批上市。

　　常规ITP治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白G（IgG）、脾切除术和促血小板生成药物等，但仍有相当数量的患者长期存在重度血小板减少、自发性或创伤诱发出血的风险。即使某些患者无症状，血小板计数低于20-30×109/L时也需要治疗。目前在国内，针对二线治疗失败或治疗不耐受的ITP患者尚未有同类的药品上市。

　　原发性免疫性血小板减少症的治疗策略主要集中在减少抗体产生、阻断血小板过早清除和增加血小板产生。对于血小板数低于30×109的患者，糖皮质激素被推荐作为一线治疗方式，这些患者没有症状或有轻微的活动性粘膜皮肤出血。虽然患者通常对一线治疗有反应，但大多数患者在停止使用糖皮质激素后复发，需要连续治疗。二线治疗包括使用促血小板生成素受体激动剂(如eltromopag和romiplostim)、生物制剂(如利妥昔单抗)和脾切除术，但对于一线治疗后的原发性免疫性血小板减少症的首选治疗方法尚无共识。

　　脾酪氨酸激酶(Syk)是一种免疫受体信号转导的调节因子，对B细胞活化和自身抗体的产生很重要，并在Fcγ受体介导的信号转导中起关键作用，包括细胞增殖、分化、存活、免疫调节和吞噬过程中的细胞骨架重排。Syk是原发性免疫性血小板减少症治疗的潜在靶点，可调节血小板破坏和产生之间的平衡。福他替尼是一种Syk抑制剂，于2018年被美国食品和药物管理局批准用于慢性原发性免疫性血小板减少症且对之前的治疗方案反应不充分的患者。

　　然而，响应率很低，在两项3期临床试验的汇总分析中，101例患者中有43例(43%)有总体响应，18例(18%)有持续响应，并且先前的福他替尼研究主要在白人人群中进行。因此，Syk抑制剂在中国原发性免疫性血小板减少症患者中的安全性和有效性尚不清楚。

　　这是一种可通过保护血小板免受破坏来帮助控制慢性免疫性血小板减少症(ITP)的SYK抑制剂，可用于对先前使用血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)治疗没有应答的患者，例如Novartis的Revolade(eltrombopag)或Amgen的Nplate(romiplostim)。

　　福他替尼针对性的选取具有新型作用机制且临床疗效和安全性较为明确的产品，为国内ITP患者，特别是对既有方案疗效不佳的患者，带来新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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