米托坦是目前治疗肾上腺皮质癌（ACC）最常用的、反应率最高的药物，其作用机制主要是破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，使肿瘤缩小，阻断皮质醇、雄激素合成和分泌，减轻功能性ACC的症状，其主要应用于无法手术切除的或术后无法再次切除的局部复发和转移的ACC.
肾上腺皮质癌(Adrenocortical carcinoma,ACC)是罕见的内分泌恶性肿瘤，预后较差。手术完全切除是目前首选治疗方法，手术方式包括开放性肾上腺切除术和腹腔镜肾上腺切除术。但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难，多数患者发现时已是晚期，失去手术机会，只能采用米托坦单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案，效果并不理想。随着对肾上腺皮质癌发生发展机制研究的不断加深，靶向治疗显现出了巨大的发展潜力，已成为目前研究的热点。众所周知，米托坦（mitotane）是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，那么大家对米托坦的了解又有多少呢？
米托坦的加入增加了神经系统和胃肠道的副作用。由于这些额外的毒性，只有9名患者按计划剂量（4克/天）定期服药；11名患者接受最大耐受剂量3克/天，6名接受2克/天，1名接受1克/天。米托坦也是导致血清中胆固醇和甘油三酯水平升高的原因。在16名可评估的肿瘤患者中，有9人观察到完全的激素反应（改变的生化参数正常化）。EDP加米托坦联合化疗似乎是对晚期ACC患者的积极和可控的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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