普纳替尼（Ponatinib）治疗什么疾病？普纳替尼，以前称为AP24534，是一种具有口服活性的多酪氨酸激酶抑制剂，目前已获得美国食品和药物管理局批准用于慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者，特别针对BCR-ABL基因突变，T315I。

　　普纳替尼适用于治疗对先前酪氨酸激酶抑制剂治疗具有耐药性或不耐受性的慢性期、加速期或爆发期慢性粒细胞白血病（CML）的成年患者，或对先前酪氨酸酶抑制剂治疗具有抗性或不耐受力的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。

　　Ponatinib是一种口服的泛BCR-ABL TKI，对天然和突变的Bcr-ABL激酶（包括T315I）具有强效活性。在一项针对449名CML患者（270名慢性患者、85名加速患者、94名原细胞或Ph阳性急性淋巴细胞白血病）的大型II期研究中，这些患者对几种TKI耐药或不耐受，普纳替尼ponatinib表现出高活性。

　　在慢性期CML中，主要细胞遗传学缓解率为54%，完全细胞遗传学缓解率为44%，主要分子学缓解率为30%。在64例T315I突变患者子集中，主要细胞遗传学缓解率为70%，完全细胞遗传学缓解率为66%，主要分子学缓解率为50%。

　　中位随访10个月后，93%的慢性期CML患者实现了主要细胞遗传学反应并维持了这种反应。显着的副作用包括3/4级胰腺炎6%和严重血小板减少症31%。在加速期CML中，主要细胞遗传学缓解率为34%（完全缓解率为20%）；在母细胞期为27%（完成23%）。该药物的总体活性和在T315I突变子集中的活性及其合理的安全性应该使其成为CML治疗选择的重要补充。

　　在一项主要研究中对普纳替尼进行了研究，该研究涉及449名CML或Ph+ALL患者，他们对达沙替尼或尼罗替尼治疗不耐受或耐药，或具有T315I突变。在这项研究中，普纳替尼没有与其他治疗方法进行比较。通过测量具有“主要血液学反应”(当白细胞数量恢复正常或没有白血病迹象时)或“主要细胞遗传学反应”(当含有费城染色体的白细胞比例降至35%以下)的患者比例来评估对治疗的反应。

　　研究结果显示，在所有患者组中，普纳替尼治疗均产生了临床相关反应:在慢性期CML患者中，约54%(267例中的144例)有主要的细胞遗传学反应；在加速期的CML患者中，约58%(83例中的48例)有严重的血液学反应；在急变期的CML患者中，约31%(62例中的19例)有严重的血液学反应；在Ph+ALL患者中，约41%(32例中的13例)有严重的血液学反应。

　　关于普纳替尼的存活期没有明确的标准范围，使用普纳替尼治疗疾病要根据患者的病情和体质等多种因素决定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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