近年来，ITP的基础及临床研究取得重大进展，新的发病机制不断揭示，为ITP治疗提供了新的靶点。其中，ITP的发病机制就包括自身抗体介导的血小板吞噬，由活化的单核细胞Fc受体介导，通过脾酪氨酸激酶（Sky）信号通路，导致血小板清除增加。目前，除了已上市的福他替尼Fostamatinib，同类靶点的竞争者还有Gliead的Entospletinib(Phase2)和Portola Pharmaceuticals的PRT-2607(Phase2)等。

　　福他替尼片主要用于既往治疗疗效欠佳的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP），也是全球首个获批的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。

　　目前已知的福他替尼Fostamatinib副作用,根据目前研究可知，老年患者与年轻患者相较,发生不良反应无明显差别。最常见的药物副作用为恶心、呕吐及腹泻等胃肠道反应，其中严重腹泻仅占1%。其次为轻度肝功能受损、收缩压升高及体重增加。约有9%患者显示肝功能指标会明显升高，绝大多数患者在2~6周内经剂量调整后，可恢复到正常水平。当患者收缩压为130~139 mmHg或舒张压为80~89 mmHg，应开始服用或增加抗高血压药物剂量。此外，育龄期女性在治疗期间及服末次剂量后至少1个月必须采取有效的避孕措施，对于哺乳期女性，建议在治疗期间及服末次剂量后至少1个月内,暂停哺乳。

　　福他替尼让癌细胞休眠,如果能够抑制SKY蛋白，就可以阻止癌细胞由间质细胞状态转变为上皮细胞状态，始终处于无法发挥功能的休眠状态。普渡大学的研究团队还真的就找到了这种SKY抑制剂——福他替尼（Fostamatinib）。福他替尼是一种口服小分子SYK抑制剂，主要用于治疗慢性免疫血小板减少症等慢性疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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