磷酸盐奥司他丁片上市前的一项前瞻性Ⅲ期临床试验（NCT02180217）证实了其治疗CS的有效性及安全性。试验由为期26周的开放标签磷酸盐奥司他丁片单药给药和随后8周的磷酸盐奥司他丁片和安慰剂1：1随机撤药试验组成。试验纳入137例肾上腺皮质激素过量的CS成年患者，平均年龄41.2岁，65岁以上老年患者7例，77%为女性。入组患者平均尿游离皮质醇（mean urinary free cortisol，mUFC）的平均和中位数分别为1006.0和476.4 nmol/d，均高于正常上限（upper limit of normal，ULN）的1.5倍。137例患者中88%此前进行过垂体手术，75%使用过其他药物治疗。
在临床试验中磷酸盐奥司他丁片Isturisa最常见的副作用（不良反应）有肾上腺皮质功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲惫、水肿。服药患者还可能出现皮质醇水平过低、QTc间期延长、肾上腺激素前体水平升高、雄激素水平升高等。
库欣病是一种罕见病，因此FDA还授予磷酸盐奥司他丁片Isturisa(osilodrostat)孤儿药地位。磷酸盐奥司他丁片Isturisa是FDA批准的第一个直接解决这种皮质醇过度分泌的药物，它通过阻断被称为11-β-羟化酶的酶并阻止皮质醇的合成。美国食品和药物管理局支持开发安全有效的罕见疾病治疗方法，这种新疗法可以帮助库欣氏病患者，这是一种罕见的疾病，皮质醇分泌过多使他们面临其他医疗问题的风险，通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物是成年库欣氏病患者的一个重要治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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