帕金森病是全球第二常见的老年慢性渐行神经退行性疾病，仅次于阿兹海默病。据估计，全世界65岁以上的老年人中，约有1-2%的人受此疾病影响。随着全球老龄化的加剧，罹患该疾病的人数还有可能进一步增加。目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物，患者群体中服用该药物的比例高达75%。然而，长期使用这款药物可能会导致严重衰弱的运动能力波动。这种波动分为两种阶段——在“开启”期，患者的运动能力一切正常；而在“关闭”期，患者的运动能力会出现明显下降，甚至连行走都困难。因此，随着疾病的发展，这些患者需要额外的药物来应对和管理由于服用左旋多巴而产生的运动能力波动。

　　2017年3月22日，帕金森药物沙芬酰胺（safinamide）获美国FDA批准上市，这是美国在十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新化学实体（New Chemical Entity）。在这其中，左旋多巴是目前治疗帕金森病最有效的药物，患者群体中服用该药物的比例高达75%。然而，长期使用这款药物可能会导致严重衰弱的运动能力波动。这种波动分为两种阶段——在“开启”期，患者的运动能力一切正常；而在“关闭”期，患者的运动能力会出现明显下降，甚至连行走都困难。因此，随着疾病的发展，这些患者需要额外的药物来应对和管理由于服用左旋多巴而产生的运动能力波动。

　　而多项临床试验表明，沙芬酰胺可在短期内有效控制帕金森患者运动障碍和运动失调症状，疗效可维持2年。一项为期6个月的双盲对照试验结果显示，沙芬酰胺可显着性减少帕金森患者运动症状波动（on-off时间），并降低相关运动障碍发生风险。来自FDA药物评价和研究中心的Eric Bastings称，“帕金森是一种冷酷无情的疾病，无法治愈。我们致力于向帕金森病患者提供辅助的治疗策略。”

　　根据美国国立卫生研究所提供的信息，美国每年估计有5万名患者被确诊患有帕金森病，美国现在大约有100万人患有这种病。神经系统疾病通常发生在60岁以上的人中，但当大脑内产生多巴胺的细胞受损或凋亡时，帕金森病的发病时间可能更早。多巴胺帮助在大脑产生平稳、有目的运动（如吃、写及刮胡子）的区域间传播信号。帕金森病的早期症状是不易觉察的，是逐渐发生的。在一些人当中，帕金森病的进展比在其他人中快。

　　在第16周，沙芬酰胺组和安慰剂组之间平均每日总“关”期时间变化的差异为1.10小时(p<0.0001)。并且从第2周开始沙芬酰胺组每日总“关”期时间的变化就体现了明显优势，提示沙芬酰胺可在短期内起效。

　　除了改善“关”期时间外，沙芬酰胺组在延长“开”期时间，改善UPDRS、CG I和PDQ-39评分方面相较于安慰剂均有显著优势，疗效明确。

　　另外，本研究中两组患者的不良事件或严重不良事件无显著差异，提示沙芬酰胺安全性良好。

　　沙芬酰胺作为左旋多巴的联合治疗，显著减少了中国特发性帕金森病患者的运动波动，改善了运动症状和生活质量，耐受性良好。此外，对于患者“开”期状态下UPDRS总评分和运动评分也有显著改善作用。沙芬酰胺用药患者观察到的最常见副作用是不受控制的不自主运动、跌倒、恶心及无法入眠或入睡困难。该药物有严重但不太常见的以下风险：高血压加重，与单胺氧化酶抑制剂、抗抑郁药或阿片类药物一起使用会发生血清素综合征，日常生活活动期间入睡，幻觉和精神行为，冲动控制/强迫行为问题，需要紧急处理的高烧与困惑，以及视网膜病变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕金森病新药沙芬酰胺(XADAGO)用于特发性帕金森病中晚期治疗

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