免疫性血小板减少症是由于血小板特异性自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏，自身抗体抑制巨核细胞产生血小板、细胞毒T细胞直接溶解血小板和抗原特异性T细胞免疫失耐受等引起的血小板减少。最近，在线发表于《The Lancet》上的一项研究旨在评估罗米司亭治疗持续6个月以上的儿童免疫性血小板减少症患者的安全性和有效性。

　　该项3期双盲研究共纳入62例免疫性血小板减少症儿童患者，年龄为1-17岁，平均血小板计数均≤35×109/L,结果显示，罗米司亭组和安慰剂组分别有22例（52%）和2例（10%）达到了持续血小板缓解（p=0.002，优势比9.1[95%CI 1.9–43.2]），其中罗米司亭组的血小板缓解患者中有38%年龄为1-6岁，56%年龄为12-18岁。安慰剂组中，1例（5%）患者发生了严重不良反应，而罗米司亭组中有10例（24%）。最常见的不良反应有头痛和血小板增多。两组中无患者因不良反应终止试验。

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。

　　罗米司亭治疗免疫性血小板减少症效果是不少患者所关注的，免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，其主要症状是血小板减少和出血，免疫性血小板减少症发病机制尚不明确，目前认为主要与自身抗血小板抗体受损的巨核细胞生成和Ｔ细胞介导的血小板破坏等一系列过程有关。

　　罗米司亭如何使用？Nplate用法为每周1次皮下注射，起始剂量为1μg/kg,每周增加1μg/kg(最大剂量10μg/kg)，直到血小板计数≥50×10^9/L,也有人认为从3μg/kg开始更为实用，尤其在需要快速响应的情况下，或者250μg,然后每周增加至5、7、10μg/kg。

　　目前研究显示总体缓解率接近60%～90%，长期缓解率为40%～60%，约10%～30%能够在停药后保持应答。最新的针对持续性ITP成人患者的系统评价与网络荟萃分析显示，从血小板反应、血小板计数、出血事件、严重不良事件综合来看，罗米司亭在短期疗效和严重不良事件之间具有最佳的平衡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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