美国食品和药物管理局已批准米哚妥林 Midostaurin用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。在该项开放性研究中，米哚妥林表现出晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性，包括高度致命的变异体肥大细胞白血病。

　　米哚妥林（PKC412）属于酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林 (Rydapt/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　从诊断至alloHCT的中位时间为8.7个月（范围2.6-25.5）。25/41例(61%)在CR1时移植，11/41例(27%)在CR2时移植，5/41例(12%)患有难治性疾病。90%接受清髓性预处理方案，10%选择降低强度的预处理方案。33/41例患者(80%)的移植物来源为外周血，4/41例为骨髓，4/41例为双脐血。分别有21/41例(51%)、14/41例(34%)和2/41例患者接受了匹配的无关供体、组织相容同胞和单倍体相合供体的移植。12/41例(29%)FLT3-ITD复发，17/41例(41%)死亡，7例来自疾病，10例(24%)来自TRM.7/41例(17%)接受索拉非尼治疗，6例作为预防治疗，1例用于alloHCT后复发。研究分析了以下因素：NPM1共突变、FLT3突变类型、等位基因负荷、年龄、核型、供体类型、移植时是否存在MRD、诊断时白细胞数量、ELN风险分类、预处理方案和米哚妥林 预治疗。通过Kaplan-Meyer检测LFS和OS,并通过CoxRegression分析进行多因素分析。对于索拉非尼维持治疗的有效性评估还需要更多的患者和更长的随访时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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