帕瑞肽可治疗手术失败或无法手术治疗的Cushing病(Cushing’s disease)患者。该药可使患者体内皮质醇水平维持在正常水平。帕瑞肽获批国家适应症:(FDA批准)帕瑞肽是一种生长抑素类似物,用于治疗:手术治疗效果不佳和/或不能选择手术的肢端肥大症患者;不能进行垂体手术或术后效果不佳的库欣病患者。(EMA批准)帕瑞肽适用于治疗不能手术或手术无法治愈且接受另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的肢端肥大症成人患者。相应治疗疾病名称:肢端肥大症,库欣氏病。
诺华公司创建了一项全球范围内的药品上市后研究(NCT02310269),旨在评估术后复发或无法手术的Cushing病成年患者的常规临床实践中,帕瑞肽的长期安全性和有效性。帕瑞肽经皮下注射给药,可单独使用或联用其他疗法。对每名受试患者都将进行长达三年的随访。受试患者可在研究起始时使用帕瑞肽进行治疗(新进受试者),或在研究开始前已经在使用帕瑞肽且持续用药直到研究结束(先前受试者)。
此次中期分析,共有127位患者参与,包括31位新进受试者和96位先前受试者,他们平均年龄约为50岁。在96位先前受试者中,有8位患者完成了为期三年的随访,有53位仍在接受治疗,另有66位退出。
对于新进受试者和先前受试者来说,本次试验持续时间中位数分别为3.4个月和30.5个月。先前受试者在本次试验之前的治疗时长也计算在内。
在库欣综合征(CS)中,库欣病(CD)是由垂体腺瘤引起的一种严重的内分泌疾病,垂体腺瘤是垂体腺的增大,导致肾上腺皮质醇的过量产生。内源性库欣综合症的其他原因包括少见的疾病,例如肾上腺腺瘤,异位促肾上腺皮质激素综合症和ACTH独立性大结节性肾上腺增生。这种情况与发病率和死亡率增加有关。肢端肥大症是由过度暴露于生长激素引起的,导致生产胰岛素样生长因子-1。肢端肥大症最常见的原因是垂体腺瘤。
帕瑞肽含有活性成分pasireotide,一种生长抑素类似物。人体自然产生生长抑素,从而抑制某些激素(包括促肾上腺皮质激素)的产生和释放。帕雷西肽的作用与生长抑素非常相似。因此,帕瑞肽能够阻止ACTH的产生,从而有助于控制皮质醇的过度产生并改善库欣病的症状。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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