这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。

　　米哚妥林是一种可口服的fms样酪氨酸激酶3(FLT3)小分子抑制剂，对受体酪氨酸激酶FLT3具有活性，作用于已知在血液恶性肿瘤中表达的靶标，特别是急性髓系白血病，被用作治疗FLT3突变的急性髓系白血病的抗肿瘤药物。

　　米哚妥林是一种III型受体酪氨酸激酶抑制剂，可抑制FLT3和其他受体酪氨酸激酶，包括血小板衍生的生长因子受体、细胞周期蛋白依赖性激酶1、src、c-kit和血管内皮生长因子受体。在临床前研究中，米哚妥林对多种肿瘤异种移植物以及flt3-itd驱动的骨髓增生异常综合征(MDS)小鼠模型显示出广谱抗肿瘤活性。

　　治疗效果

　　在迄今为止进行的唯一一项III期临床试验中，在接受标准诱导化疗的18-59岁新诊断的flt3突变型AML患者中，与安慰剂相比，米哚妥林在总体和无事件生存方面表现出显著改善。

　　随机分配到米哚妥林组的患者的中位总生存期为74.7个月，而安慰剂组为25.6个月(风险比0.78,95%可信区间0.63-0.96,p=0.009)。中位无事件生存期美度舒林组为8.2个月，安慰剂组为3.0个月(HR 0.78,95%CI 0.66-0.93,p=0.002)。

　　除了与常规化疗联合评估外，米哚妥林也被研究作为单药治疗，与低甲基化药物阿扎胞苷和地西他滨联合，以及作为单药维持。米哚妥林是首个口服多靶点TKI，可提高flt3突变AML患者的总生存率，是有限AML治疗手段的重要补充。

　　常见不良反应

　　用于治疗AML：最常见的不良反应（≥20％）是发热性中性粒细胞减少、恶心、鼻出血、粘膜炎、头痛、瘀点、呕吐发热性中性粒细胞减少、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、高血糖、器械相关感染。

　　用于治疗ASM、SM-AHN或MCL：最常见的不良反应（≥20％）为便秘、恶心、呕吐、肌肉骨骼痛、水肿、腹痛、腹泻、头痛、疲劳、上呼吸道感染、发热和呼吸困难。

　　米哚妥林被美国食品和药物管理局批准用于治疗flt3突变型急性髓性白血病(AML)，这是自2000年以来第一个在美国获得AML监管批准的药物。

　　如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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