骨髓纤维化是一种破坏人体正常血细胞生成的罕见的骨髓疾病，该疾病会形成广泛的骨髓瘢痕，进而导致严重的贫血（红细胞水平低）。这种瘢痕也会减少血小板的数量，增加出血的风险。这种疾病常常会导致脾脏肿大，而脾脏是过滤红细胞的器官。
一项研究证明了帕克替尼的有效性和安全性，该研究纳入了63例中度或高度风险的原发性或继发性骨髓纤维化和低血小板的患者，分为帕克替尼治疗组（每次200mg，每日两次）和标准治疗组。根据从基线到第24周脾脏体积减少的患者比例来确定治疗效果。帕克替尼治疗组有9例患者（29%）的脾脏体积减少≥35%，而标准治疗组只有1例（3%）。
帕克替尼Pacritinib是一款新型的口服激酶抑制剂，能特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发生有直接关系，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纤维化外，由于对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，帕克替尼pacritinib的激酶谱显示其对急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒单核细胞白血病（CMML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）具有潜在治疗作用。帕克替尼安全性与耐药性方面，不良事件通常为低级别，最常见的不良反应为腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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