常见药物是帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT),该药物是治疗此病的首个组蛋白脱乙酰酶抑制剂,其药物的遗传学活性可能助于恢复骨髓瘤的细胞功能。帕比司他是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶HDAC抑制剂帕,此药能通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用,对癌细胞施以严重的应激直至其死亡,而健康细胞则不受影响。虽治疗功能强大,但帕比司他并非是单药“行动”,在多发性骨髓瘤上往往需要与其他药物相应配合才可能“打出优秀成绩”。在临床上常见的方案是与硼替佐米+地塞米松联合用药,被称之为PANO-VD方案。
帕比司他是一种光敏性化合物,是瑞士诺华公司的研发的HDAC抑制剂。帕比司他是首个获得FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤的HDAC抑制剂药物。帕比司他可以引发细胞周期终止和细胞凋亡,对治疗发性骨髓瘤有很好的效果,那么,帕比司他治疗多发性骨髓瘤的效果怎么样?
一项双盲III期试验的结果,这项试验纳入758名复发多发性骨髓瘤患者,接受口服帕比司他或安慰剂联合硼替佐米和地塞米松。支持目前适应症疗效的数据来自预先设定的亚组分析,这一亚组包含193名(帕比司他组94名,安慰剂组99名)以前经硼替佐米和免疫调节药物治疗的患者。在这一亚组中,中位年龄为60岁(范围28-79岁),76%的患者至少接受过两种疗法。帕比司他药物虽然疗效突出,但在此药批准临床运用的同时还带了黑框警告,提示该药可能发生严重腹泻和危险的心脏事件,这一点在上述第三点需要监测好。综上,虽然临床上陆续加入了能够延缓新诊和复发性多发性骨髓瘤总生存期的药物,但该领域仍存在着远未满足的巨大医疗需求,期待更为全面治疗方案的普及!如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!