艾曲波帕是首个口服的小分子非肽类TPO-R激动剂。与TPO-R跨膜区特异性结合，不与内源性TPO竞争，不会诱导TPO抗体；艾曲波帕其实是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服给药。服用后可刺进造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用。对于长期输血有“铁过载”症状的再障患者来说，艾曲波帕还有铁清除的效果。

　　RAISE研究、EXTEND研究和艾曲波帕中国上市注册临床试验证实，艾曲波帕可显著提升ITP患者血小板计数水平，降低出血事件，减少伴随用药；艾曲波帕治疗慢性ITP患者的安全性与安慰剂相当，最常见的不良事件均为轻度至中度。

　　艾曲波帕上市，为ITP患者带来治疗新选择,如何解锁ITP是每一位患者和医生都十分关注的重要命题。《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识》（2016年版）指出，ITP的治疗目标是提高患者的血小板计数到安全的水平并尽可能避免出血事件的发生。然而，从现有的临床治疗方案来看，ITP的治疗还面临一定挑战，尽管一线糖皮质激素治疗ITP可以获得近80%的有效率，但是约1/3的患者会出现复发。

　　长期应用糖皮质激素治疗，部分患者还可出现骨质疏松、股骨头坏死，高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应。另外，青少年患者过量使用还会影响生长发育。ITP二线目前尚缺乏安全有效的治疗方案，现有二线方案包括各类免疫抑制剂治疗和脾切除等。但是，免疫抑制剂治疗整体有效率不高，同时容易导致患者发生感染，严重的可能导致死亡；脾切除治疗有效率较高，但患者存在短期和远期并发症的风险。

　　据现在的临床数据可查，NIH（美国研究院）在一项临床试验中，招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效，18.6%的患者艾曲波帕治疗无效。艾曲泊帕在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性，并不增加恶性克隆的发生，成为血液科医师强有力的武器。

　　艾曲波帕远期治疗效果如何、单药治疗效果如何还是一个具有挑战性的课题，有待跟踪调查。不过可以肯定的是，艾曲波帕联合用药，比艾曲波帕单一用药的反应率要高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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