用于Alagille综合征引起的胆汁淤积性瘙痒症患者有怎样的功效？奥维昔巴特的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。作为有史以来第一种非手术治疗选择，这种疗法可以减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。

　　奥维昔巴特是一种强效的非全身性IBATi，每天一次，在小肠局部发挥作用，全身暴露量最小。它在美国被批准用于治疗三个月及以上PFIC患者的瘙痒，在那里它具有孤儿专属性。奥维昔巴特于2021年首次作为PFIC患者的治疗选择在美国推出，并得到了一项旨在帮助获得治疗和患者支持的计划的支持。奥维昔巴特在欧盟也被批准用于治疗六个月或六个月以上患者的PFIC。它已在九个以上国家推出，并在德国、意大利、英国、法国和比利时等几个主要市场获得了公共偿付。

　　2021年，奥维昔巴特在美国和欧洲被批准为第一种治疗进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）引起的胆汁淤积性瘙痒症患者的药物选择。

　　Ipsen执行副总裁兼研发负责人Howard Mayer表示：“今天批准奥维昔巴特作为第二种适应症，使患者和医生能够获得一种额外的治疗方案，这种治疗方案有可能改善瘙痒或剧烈瘙痒的管理，这种痛苦的情况往往会影响幼儿。”。“我们很自豪在美国获得了美国食品药品监督管理局对奥维昔巴特作为ALGS治疗药物的批准，我们致力于向世界各地更多符合条件的患者提供该药物。”

　　在2022年美国肝病研究协会大会上发表的第三阶段ASSERT研究的积极数据表明，从开始治疗后的早期开始，奥维昔巴特对瘙痒提供了具有高度统计学意义和临床意义的持续改善。超过90%的患者是瘙痒反应者（在24周内的任何时间变化≥1分）。治疗突发不良事件的总体发生率与安慰剂相似。没有患者停止研究，96%的患者转入开放标签扩展研究。

　　纽约大学朗格尼哈森菲尔德儿童医院胃肠病和肝病科主任、ASSERT首席研究员Nadia Ovchinsky医学博士表示：“医生迫切需要更多的选择来治疗Alagille综合征患者，美国食品药品监督管理局的这一批准突显了ASSERT三期临床研究结果的稳健性。”。“ASSERT研究表明，奥维昔巴特减少了与ALGS相关的瘙痒，ALGS在这一患者群体中非常常见，也是肝移植的主要适应症之一。”

　　Roberta Smith，总裁，Alagille综合征联盟表示：“作为受Alagille综合症影响的家庭的倡导者，很高兴知道医生现在有了另一种药物治疗选择来治疗影响如此多Alagille患者的衰弱性瘙痒。我个人知道这种罕见疾病对儿童的可怕影响；这一批准将有助于减轻更多患者的瘙痒负担。”

　　Ipsen还向欧洲药品管理局（EMA）提交了奥维昔巴特，寻求ALGS的授权，预计2023年第二季度将有人用药品委员会的意见，2023年下半年将有EMA的最终监管决定。奥维昔巴特在美国和欧洲获得了PFIC治疗的孤儿独家专利，以及治疗ALGS和胆道闭锁的孤儿药物指定。奥维昔巴特已经在美国被批准用于治疗三个月及以上患有各种类型PFIC的患者的瘙痒，在欧洲被批准用于六个月或以上患者的所有类型PFIC。在第三个适应症中，罕见的儿童胆汁淤积性肝病，胆道闭锁，奥维昔巴特正处于第三阶段BOLD试验的后期发展阶段。

　　ASSERT临床研究证实了奥维昔巴特改善瘙痒的疗效。此外，Alagille综合征患者的某些睡眠障碍得到改善，胆汁酸减少，这是次要终点，与药物相关的腹泻率较低!

　　2023年6月13日，Ipsen今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准奥维昔巴特（odevixibat，奥得昔巴特）用于治疗12个月大的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。奥维昔巴特是一种每天一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），在小肠中局部作用，全身暴露量最小。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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