奥维昔巴特Odevixibat是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的可逆抑制剂。它减少胆汁酸（主要是盐形式）从末端回肠的再吸收。ALGS是一种遗传性罕见遗传性疾病，可影响身体的多个器官系统，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏。肝损伤可能是由于胆管少于正常、狭窄或畸形，从而导致有毒胆汁酸积聚，进而导致疤痕和进行性肝病。1大约95%的患者患有慢性胆汁淤积症，通常在生命的最初几个月内，多达88%的患者还患有严重的胆汁淤积症，顽固性瘙痒症。估计全球ALGS的发病率为十万分之三。目前在美国，估计有1300名患者可能有资格接受IBATi治疗。

　　ASSERT III期临床试验数据

　　ASSERT是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估120μg/kg/天奥维昔巴特Bylvay在北美、欧洲、中东和亚太地区32个地点缓解ALGS患者瘙痒24周的安全性和有效性。该试验招募了年龄在0至17岁之间、经基因证实诊断为ALGS的患者。在初步分析中，与安慰剂组（p=0.002）相比，该研究达到了主要终点，即从第6个月（第21至24周）的基线开始，通过PRUCISION观察者报告结果抓挠评分（0-4分）测量，瘙痒有高度统计学意义的改善。超过90%的患者是瘙痒反应者（24周内任何时候变化≥1分）。

　　该研究还达到了关键的次要终点，显示血清胆汁酸浓度从基线到第20周和第24周的平均值在统计学上显著降低（与安慰剂组p=0.001相比）。与服用安慰剂的患者相比，早在第1-4周就观察到多个睡眠参数在统计学上有显著改善，并在第24周持续改善。在这项研究中，没有患者停药，96%的患者转入开放标签扩展研究。奥维昔巴特Bylvay的总体不良事件发生率与安慰剂相似，与药物相关的腹泻发生率较低（11.4%对5.9%安慰剂）。

　　Bylvay（奥维昔巴特）警告和注意事项：

　　•肝检查异常：获得基线肝检查并在治疗期间进行监测。如果出现异常，可能需要减少剂量或中断治疗。对于持续或复发的肝脏检查异常，考虑停止治疗。

　　•腹泻：治疗脱水。持续性腹泻可能需要中断或停止治疗。

　　•脂溶性维生素(FSV)缺乏症：在治疗期间获得基线水平和监测。如果观察到不足，则补充。如果在补充FSV后FSV缺乏持续或恶化，停止治疗。

　　Bylvay（奥维昔巴特）不良反应：

　　最常见的不良反应（>2%)是肝功能检查异常、腹泻、腹痛、呕吐和脂溶性维生素缺乏。

　　Bylvay（奥维昔巴特）在特定人群中使用：

　　怀孕：根据动物数据，可能会导致心脏畸形。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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