国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准适加坦（英文商品名XOSPATA，通用名富马酸吉瑞替尼片，gilteritinibfumarate tablets，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　吉瑞替尼已显示对两种FLT3突变——即FLT3内部串联重复（FLT3 internal tandem duplication，FLT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3 tyrosine kinase domain,FLT3-TKD）有显著的抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的急性髓系白血病患者，比野生型的FLT3有更高的复发风险且整体生存期更短。FLT3-TKD突变则影响约7%的急性髓系白血病患者。在急性髓系白血病的治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，在复发时确认患者FLT3突变的状况，有助于确定适当且具有潜力的标靶治疗手段。

　　中国医学科学院血液病学研究所副所长王建祥教授表示：“FLT3突变对急性髓系白血病患者的预后有着十分不良的影响。在充足疗效及安全性数据的支持下批准使用吉瑞替尼，为国内FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病患者提供了一个重要的全新选择。”

　　中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示：“近年血液系统恶性肿瘤诊疗发展迅速，多种新型药物/疗法的应用使部分疾病——如淋巴瘤、骨髓瘤——进入‘无化疗’时代。吉瑞替尼获批用以治疗FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病，亦将促进急性髓系白血病的治疗向‘无化疗’时代迈进。”

　　吉瑞替尼于2020年7月获得中国国家药品监督管理局的优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单。

　　ADMIRAL研究旨在评估Xospata与挽救性化疗治疗复发性或难治性FLT3mut+AML患者的疗效和安全性。其最新结果显示，与挽救性化疗组相比，Xospata治疗组患者总生存期（OS）显著延长（中位OS：9.3个月vs 5.6个月，HR=0.64[95%CI:0.49-0.83]，p=0.0004）、一年生存率提高一倍（37%vs 17%）、伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率提高一倍（34.0%vs 15.3%）。安全性方面，吉瑞替尼Xospata治疗组最常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少（45.9%）、贫血（40.7%）、血小板减少（22.8%）。

　　在国内，吉瑞替尼于2020年3月递交上市申请，2020年7月被CDE纳入优先审评范围，拟定适应症是：用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。2020年11月，该药被CDE列入《第三批临床急需境外新药名单》。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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