普雷西替尼的获批是基于一项多中心、非随机、开放标签、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)。该研究在单独的队列中纳入了之前接受过含铂化疗的转移性RET融合阳性的NSCLC患者，以及初治的转移性NSCLC患者。研究的主要疗效观察指标为客观缓解率(ORR)和持续反应时间(DoR)。

　　在ARROW队列中，纳入了87例曾接受过铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者，对普雷西替尼疗效进行了评估。研究数据显示：客观缓解率(ORR)为57%，完全缓解(CR)为5.7%，部分缓解(PR)为52%;中位持续缓解时间(DoR)未达到(NE)，80%的患者持续缓解时间≥6个月。

　　在39例接受过PD-1/PD-L1单抗治疗的患者(无论是顺序或同时接受铂类化疗)中，进行了探索性亚组分析：ORR为59%(95%，置信区间：42~74)，中位DoR未达到(95%，置信区间：11.3~NE)。在87例RET融合阳性NSCLC患者中，有8例经BICR评估在基线时有可测量的中枢神经系统转移，入组前2个月内均未接受过放疗(RT)。其中4例在颅内病变中观察到反应，包括2例CNS完全缓解，ORR为50%;75%的患者持续缓解时间≥6个月。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了普雷西替尼（pralsetinib）用于治疗12岁及以上的需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌的成人和儿童，以及治疗RET融合阳性甲状腺需要全身治疗的癌症，对放射性碘敏感。

　　普雷西替尼在9例基线存在可评估的脑部转移灶的患者中显示出强劲而持久的颅内抗肿瘤活性。所有患者均出现了CNS转移灶的缩小，实现颅内完全缓解的患者比例为33％。CNS出现缓解的患者未出现任何CNS进展事件。中位CNS DOR尚未达到，对存在可评估的脑部转移灶的患者的治疗持续时间目前长达12个月。截至数据截止日，在既往无CNS转移的患者身上未发现新的CNS转移灶。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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