达伯坦 (Pemigatinib):首个胆管癌靶向药,生存期提升超3倍;达伯坦 (Pemigatinib)(培米替尼/佩米替尼)是首个也是唯一的1个胆管癌靶向药,是由Incyte公司研发的针对FGFR融合口服片;美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准达伯坦 (Pemigatinib)上市,主要用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。达伯坦(Pemigatinib)是一种靶向FGFR的小分子激酶抑制剂,通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活,抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力,从而靶向治疗胆管癌。
培米替尼/培美替尼(Pemigatinib)是靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂,培米替尼在体外也能抑制FGFR4,其浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。培米替尼通过激活FGFR扩增和融合而导致癌细胞系中的FGFR1-3磷酸化和信号转导,并降低细胞活力,从而导致FGFR4的合成激活FGFR信号。组成性FGFR信号传导可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1,FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性,从而导致本构性FGFR激活,包括胆管癌的患者异种移植模型表达的源自肿瘤的FGFR2-Transformer-2 beta同源物(TRA2b)融合蛋白。
达伯坦pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂,是美国、日本、欧盟批准的第一款针对胆管癌的靶向疗法,该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症,Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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