一项多中心、随机、双盲对照的Ⅲ期研究，试验目的是研究观察在中国成人慢性ITP患者中，阿伐曲泊帕相对于安慰剂的有效性和安全性。诊断为ITP且病程大于等于12个月、无挽救治疗、血小板计数小于30×10ˆ9/L的成人患者。阿伐曲泊帕目前已在美国和欧洲获批用于治疗对既往治疗反应不佳的成人慢性ITP。本项试验显示了阿伐曲泊帕治疗中国ITP患者的良好效果，期盼阿伐曲泊帕在我国能够早日获批ITP为适应症，并早日进入医保，减轻ITP患者经济负担！
阿伐曲泊帕是第二代口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，弥补了已上市药物的一些不足。血小板生成素受体（TPO-R）激动剂是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物。阿伐曲泊帕可刺激骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的产生。阿伐曲泊帕不与TPO竞争结合TPO受体，并且与TPO在血小板生成上具有累加效应。术前用药，手术后停药，在手术当天以及术后7天内，可以不必输入血小板或者采取其他措施。
阿伐曲波帕注意事项：
根据动物实验推测，阿伐曲泊帕（DOPTELET）极有可能会出现在人乳汁中，并有可能会导致母乳喂养婴儿出现严重不良反应，所以患者在接受阿伐曲波帕（DOPTELET）治疗期间和最后一剂用药后至少2周内不推荐母乳喂养。
对阿伐曲波帕（DOPTELET）中任一成分过敏的患者不可使用该药品治疗。
阿伐曲波帕（DOPTELET）是一种可口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，阿伐曲波帕（DOPTELET）可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。阿伐曲波帕（DOPTELET）适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。慢性肝病患者不得通过服用阿伐曲波帕（DOPTELET）来恢复正常的血小板计数。
在一项治疗慢性免疫性血小板减少症的III期多中心、随机双盲、安慰剂对照临床研究中显示，阿伐曲波帕（DOPTELET）组中65.6%的患者于治疗第8天血小板即开始升高；34.4%的患者获得持续反应。而且阿伐曲波帕（DOPTELET）治疗组患者合并用药较治疗前减少，也可能减少糖皮质激素的用量甚至停用激素。由此可知，阿伐曲波帕（DOPTELET）的治疗效果是十分显著的。
给予患者每日口服一次阿伐曲泊帕（初始剂量20 mg/天）或安慰剂治疗。
研究分为两个阶段进行，核心治疗阶段和扩展研究阶段。患者需要先经过为期6周的阿伐曲泊帕双盲核心治疗阶段，之后符合条件的患者进入开放标签的扩展研究阶段接受长达30周的阿伐曲泊帕治疗。
研究的主要终点是未接受挽救治疗的情况下，核心治疗阶段第6周时血小板计数≥50×10ˆ9/L，所有随机分组的患者均纳入主要终点分析。
共纳入74例患者，阿伐曲泊帕组48例，安慰剂组26例。
治疗6周时，阿伐曲泊帕组77.08%的患者血小板计数≥50×10ˆ9/L，而安慰剂组为7.69%，两组差异为69.39%，具有显著统计学差异。核心治疗阶段阿伐曲泊帕组第8天时的应答率为72.92%，高于安慰剂组的3.85%；阿伐曲泊帕组血小板应答的中位累积周数是4.1周，高于安慰剂组的0周。整个研究的核心阶段和扩展阶段阿伐曲泊帕组患者的血小板应答的中位累积周数为17.6周。
核心治疗阶段阿伐曲泊帕组ITP相关的出血症状发生率（70.83%）低于安慰剂组（88.46%），阿伐曲泊帕组和安慰剂组分别有85.4%和76.9%的患者报告了治疗期间出现的不良事件（TEAE），两组间经暴露时间校正后的TEAE发生率相当，未报告与治疗相关的严重不良事件（SAE）。
ADAPT-1和ADAPT-2是两项Ⅲ期临床试验，在这两项试验中，阿伐曲泊帕的不良反应主要是在总人群（血小板计数＜50×10^9/L）中，发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳、周围水肿。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕(AVATROMBOPAG)治疗血小板减少症效果比艾曲泊帕好？
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