单臂多中心I/II期LIBRETTO-001试验对塞尔帕替尼进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变的甲状腺髓样癌、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET改变的实体肿瘤。主要疗效结果为ORR和DoR,由独立评估委员会评估。预设的次要研究终点包括中枢神经系统(CNS)ORR和CNS DoR。
塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。此前，美国FDA已批准塞尔帕替尼用于治疗肿瘤特定基因(转染期间重排基因，RET基因)存在基因改变(突变或融合)的3种类型肿瘤患者。塞尔帕替尼治疗后TEAEs的发生对患者在后续使用塞尔帕替尼的影响极小，而且在LIBRETTO-001研究的事后分析中，不论是治疗时间＜12个月和≥12个月的患者群体，均没有新的值得关注的安全相关问题的发生。总之，LIBRETTO-001研究可谓RET融合和突变实体瘤的里程碑式研究，塞尔帕替尼的出现为此类患者带来更多治疗选择，亦带来更多生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 塞尔帕替尼 https://www.kangbixing.com/drug/srptn/
添加康必行顾问，想问就问
