022年05月31日，美国食品和药物管理局(FDA)批准靶向抗癌药拓舒沃(拓舒沃，通用名：ivosidenib，艾伏尼布片)联合阿扎胞苷，用于治疗新诊断、携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的急性髓系白血病(AML)患者，具体为：年龄≥75岁或因患有共病妨碍使用强化诱导化疗的AML患者。
此次新适应症批准，基于全球3期AGILE试验（NCT03173248）的数据支持。这是唯一一项专门为没有资格接受强化化疗的新诊IDH1突变AML成人患者设计的3期试验，评估了拓舒沃+阿扎胞苷、安慰剂+阿扎胞苷用于一线治疗的疗效和安全性。
该试验显示，拓舒沃+阿扎胞苷比单用阿扎胞苷能显著改善无事件生存期(EFS)(HR，0.35;95%CI，0.17-0.72;双侧P=。0038)。与单用阿扎胞苷相比，添加拓舒沃也改善了中位总生存期(OS)，分别为24.0个月(95%CI，11.3-34.1)与7.9个月(95%CI，4.1-11.3)(HR，0.44;95%CI，0.27-0.73;P=0.001)，拓舒沃+阿扎胞苷治疗组中位OS是安慰剂+阿扎胞苷治疗组的3倍。拓舒沃是全球第一个获批的IDH1抑制剂。2018年7月，拓舒沃获得美国FDA批准：治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。2021年8月，拓舒沃获得美国FDA批准：治疗先前已接受过治疗、携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者。
急性髓系白血病（AML）是一种以疾病进展迅速为特征的血液和骨髓癌症，是成年人最常见的急性白血病，美国每年约有20000例新病例，欧洲每年有43000例。急性髓系白血病（AML）发病率随年龄增长而显著增加，诊断年龄中位数为68岁。5年生存率约为29.5%。在6%-10%的急性髓系白血病（AML）患者中，突变的IDH1酶会阻止正常的造血干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。拓舒沃的获批为IDH1突变急性骨髓性白血病群体带来新的治疗选择，显著改善了患者的生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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