吉列替尼组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11％的患者因副作用而停用吉列替尼。总的来说，与标准化疗相比，吉列替尼治疗增加了近4个月的中位总生存期，而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。

　　2018年11月，美国FDA根据该试验应答率的中期结果，批准吉列替尼治疗携带FLT3突变的复发性或难治性AML成年患者。当时，FDA还批准了一种检测FLT3激活突变的伴随诊断测试。该试验的首席研究员、宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的Alexander Perl博士说：“新的试验结果喜人，证明这将是我们治疗这类AML患者的新选择。”美国国家心肺血液研究所髓系恶性肿瘤实验室主任Christopher Hourigan评价道：“复发/难治性急性髓细胞白血病是一种非常可怕的疾病，现在我们取得了新突破——与传统化疗相比，靶向治疗可提高生存率。

　　这是一个显著的、里程碑式的进展。”Perl博士解释说，携带某些FLT3突变的患者通常病情侵袭性更强，总体存活率较低。FLT3基因的这些突变使得FLT3蛋白在白血病细胞中始终处于活性状态，从而推动白血病细胞增殖和存活。因此，研究人员将FLT3视为一个很好的癌症治疗靶点。吉列替尼可通过与突变的FLT3蛋白结合并阻断其活性，来杀死白血病细胞。吉列替尼（Xospata，适加坦）治疗急性髓系白血病效果显著吗？Gilteritinib是一种抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子，包括FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。Gilteritinib证明了在外源表达FLT3的细胞中抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力，包括FLT3-ITD，酪氨酸激酶结构域突变（TKD）FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y，并且它在表达FLT3-ITD的白血病细胞中诱导细胞凋亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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