Osilodrostat磷酸盐奥司他丁片作为治疗药物。Osilodrostat是FDA批准的首个11-β羟化酶抑制，可直接阻断肾上腺皮质醇合成。临床三期实验，入组137人，均为成年人（约四分之三的女性），平均年龄41岁，评估了该药治疗成人库欣综合征的安全性和有效性。

　　入组患者为未接受过垂体切除手术，或接受过垂体切除手术但未治愈或者。在24周，单臂，开放标签的试验周期内，所有患者初始剂量为每天两次每次2毫克（mg），之后每两周增加一次，最终达到每天两次每次30毫克。在24周结束时，大约一半的病人皮质醇水平在正常范围内。

　　美国食品和药物管理局批准Isturisa用于治疗库欣氏病成人患者；一项对137名平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三为女性）的研究评估了Isturisa在治疗成人库欣氏病方面的安全性和有效性。大多数患者都曾接受过垂体手术，但没有治愈库欣氏病，或者不适合做手术。在为期24周的单臂开放标签期中，所有患者接受的Isturisa起始剂量为2毫克，每天两次，可每两周增加一次，直至30毫克，每天两次。在这个为期24周的时期结束时，约有一半的病人的皮质醇水平在正常范围内。在这之后，71名不需要进一步增加剂量并在最后12周内耐受该药物的患者进入为期八周的双盲随机停药研究，他们要么接受Isturisa，要么接受安慰剂（非活性治疗）。在这个停药期结束时，86%接受Isturisa的病人的皮质醇水平保持在正常范围内，而接受安慰剂的病人只有30%。

　　美国食品和药物管理局支持开发安全有效的罕见疾病治疗方法，这种新疗法可以帮助库欣氏病患者，这是一种罕见的疾病，皮质醇分泌过多使他们面临其他医疗问题的风险，通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物是成年库欣氏病患者的一个重要治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 Isturisa https://www.kangbixing.com/drug/ostd/