艾伏尼布方案治疗IDH1突变AML的益处随着随访时间的延长而增加；艾伏尼布作为一种抗癌药物，虽然在某些情况下可以提供治疗效果，但也存在一些缺点和限制，包括：副作用：艾伏尼布可能引起一系列不良反应，其中包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、头痛、发热、皮疹等。有些患者可能会经历严重的副作用，如骨髓抑制、肝功能异常、心律失常等。这些副作用可能需要医生的监控和管理。
耐药性：像其他治疗药物一样，艾伏尼布使用后可能出现耐药性的问题。某些患者可能会在接受艾伏尼布治疗后逐渐失去对该药物的反应，导致疾病的进展。
适应症限制：艾伏尼布只针对特定类型的急性髓系白血病（AML）中IDH1突变的患者有效。对于其他类型的胶质瘤或癌症，艾伏尼布并不是推荐或有效的治疗选择。
随机、双盲AGILE研究结果显示，在阿扎胞苷中添加艾伏尼布（突变型异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服抑制剂）可显着延长新诊断的IDH1突变AML患者的EFS和OS。与安慰剂和阿扎胞苷相比，该组合还具有更高的完全缓解率和部分血液学恢复的完全缓解率。该结果成为FDA于2022年5月批准该药物治疗新诊断AML的基础。
当前的分析包括148名患者，随机分配接受500 mg艾伏尼布每日一次加阿扎胞苷皮下注射或静脉注射75 mg/m 2，每个28天周期7天(n=73)或安慰剂加阿扎胞苷(n=75)。
2021年3月后，安慰剂组中有5名患者交叉至艾伏尼布组，最新分析中未对交叉进行调整。截至2022年6月，大多数患者已停止治疗，最常见的原因是不良事件(29.1%)、进展/复发(21.6%)或患者退出(10.8%)。艾伏尼布组的中位治疗持续时间比安慰剂组更长（10.8个月vs.3.2个月）。中位随访时间为28.6个月。
更新的数据显示，艾伏尼布和阿扎胞苷的中位OS为29.3个月（95%CI，13.2至未达到），而安慰剂和阿扎胞苷的中位OS为7.9个月（95%CI，4.1-11.3）（HR=0.42；95%CI，0.27）-0.65）。艾伏尼布组的OS率更长，为12个月（62.9%vs.38.3%）和24个月（53.1%vs.17.4%）。
研究人员观察到血红蛋白水平从基线开始稳步上升，直到在第8个周期稳定下来。根据新闻稿，平均血小板计数早在第8周就从基线值开始恢复，并在第80周保持稳定。平均中性粒细胞计数从基线到第3周和第4周迅速增加，随后稳定在正常范围内。
艾伏尼布组中从基线输血依赖转变为基线后输血独立的患者比例显着较高（53.8%vs.17.1%；P=0.0004）。与安慰剂组相比，艾伏尼布组发生的中性粒细胞减少性发热事件（27.8%vs.33.8%）和感染（34.7%vs.51.4%）较少。艾伏尼布组因治疗相关不良事件而停药的比例略高（26.4%vs.25.7%）。
长期随访数据支持艾伏尼布加阿扎胞苷与安慰剂加阿扎胞苷对于新诊断的IDH1突变AML患者的卓越疗效。艾伏尼布抑制突变的IDH1，阻断癌细胞的酶活性和进一步分化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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