塞尔帕替尼Retevmo的加速审批是基于临床I/II期试验LIBRETTO-001的积极结果，该试验的主要治疗终点是客观缓解率（ORR）和反应持续时间（DOR）。该试验结果表明：

　　非小细胞肺癌：105例接受过铂类化疗的RET融合阳性成人NSCLC患者，ORR为64%，中位应答持续时间（DOR）17.5个月，DOR超过6个月的患者比例为81%。另外，针对从未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者，ORR为84％，DOR超过6个月的患者比例为58％。

　　甲状腺髓样癌：55名先前接受治疗的患者的ORR为69％，DOR超过6个月的患者比例为76％。还评估了88例先前未接受治疗的患者的疗效，ORR为73％，DOR超过6个月的患者比例为61％。

　　甲状腺癌：19位接受过治疗的甲状腺癌患者，ORR为79％，DOR超过6个月的患者比例为87％。另外，还对8例未接受任何治疗的患者进行了疗效评估，这些患者的ORR为100％。DOR超过6个月的患者比例为75％。塞尔帕替尼是一种可以抑制野生型RET和多种突变的RET亚型的RET激酶抑制剂。RET相关肿瘤的发病机制主要是RET基因突变和野生型RET基因的异常表达。激活的RET蛋白通过多种信号通路参与不同肿瘤细胞的增殖、凋亡、侵袭，影响肿瘤的发生发展。

　　RET是一种罕见的致癌基因，科学家首次发现RET基因与甲状腺乳头癌的发生有关，到2012年，研究者在最致命的癌种之一—非小细胞肺癌患者中也发现了这一变异。数据显示，非小细胞肺癌患者中，RET融合的患者仅占1-2%，而在晚期甲状腺髓样癌症患者中，这一比例高达90%。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌等多种癌症里，也有小概率会出现RET基因改变。综合来看，RET基因变异已成为“不限癌种”塞尔帕替尼疗法的又一个重要靶点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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