奥维昔巴特是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，作为每日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。作为有史以来第一种非手术治疗选择，这种疗法可以减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。

　　PEDFIC-1是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心3期研究，在62例年龄6个月至15.9岁的PFIC1或PFIC2患者中开展。研究中，患者随机分配，接受2种口服剂量奥维昔巴特的商业化制剂（40μg/kg/天，120μg/kg/天）或安慰剂，每日一次治疗24周。奥维昔巴特治疗组患者接受每日一次口服胶囊或喷剂，这2类制剂不需要冷藏。

　　数据显示，在主要分析中，研究达到了符合美国监管的主要终点：奥维昔巴特治疗组瘙痒评估阳性率为53.5%、安慰剂组为28.7%（p=0.004）。次要终点方面，奥维昔巴特治疗组有42.9%的患者瘙痒评分有临床意义改善（定义为：在0-4分量表上，第24周瘙痒评分从基线水平下降≥1.0分）、安慰剂组为10.5%（p=0.018）。

　　此外，该研究也达到了符合欧盟监管的主要终点：奥维昔巴特治疗组有33.3%的患者血清胆汁酸（sBA）降低70%或达到70μmol/L水平，安慰剂组没有患者达到这一目标（p=0.003）。次要终点方面，奥维昔巴特治疗组胆汁酸平均降低114.3μmol/L、安慰剂组增加13.1μmol/L（p=0.002）。

　　2种剂量奥维昔巴特在每个终点方面均有统计学意义。研究中，奥维昔巴特的耐受性良好。不良事件发生率与安慰剂相似。研究过程中，没有发与药物相关的严重不良事件（SAE）。腹泻/频繁排便是最常见的与治疗相关的胃肠道不良事件，在奥维昔巴特治疗的患者中发生率为9.5%，安慰剂组为5.0%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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