Blueprint Medicines于2021年6月中旬宣布，美国FDA已批准阿维普替尼（avapritinib,阿伐普替尼）治疗携带D816V突变的晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）等亚型。阿维普替尼/阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)是一种口服的、高效、选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。Avapritinib主要通过与激酶的活性构象结合，抑制其活性，显示抗肿瘤活性。

　　阿维普替尼是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。也是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。

　　Blueprint Medicines公司宣布，其开发的口服KIT和PDGFRα抑制剂阿伐普替尼，在治疗惰性系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis,SM）患者的2期临床试验PIONEER中，对患者的综合症状显示出具有临床意义的显著改善。

　　治疗晚期系统性肥大细胞增多症

　　SM是由于肥大细胞不可控制的增生和激活导致的罕见疾病。它有几种形式，包括惰性SM,侵袭性SM和晚期SM.肥大细胞是一种免疫细胞，它们产生组胺和其它介导炎症和过敏反应的因子。在SM患者中，这些因子高水平的释放会导致不同程度的症状，包括疼痛，恶心，皮疹，发热，疲劳等。严重时，SM患者的多个器官系统都会出现使人衰弱的症状，可能危及生命。KIT蛋白的D816V突变是几乎所有SM疾病的主要驱动因素。目前，还没有已批准的靶向这一突变的疗法上市。

　　阿伐普替尼是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂，它能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶。Blueprint Medicines最初开发阿伐普替尼治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）和晚期SM.2017年6月，阿伐普替尼获得了美国FDA突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRαD842V突变的不可切除或转移性GIST患者。此前，FDA还授予阿伐普替尼孤儿药资格，用于治疗GIST和肥大细胞增多症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿伐普替尼 https://www.kangbixing.com/drug/awptn/