阿扎胞苷可为实现治疗缓解的患者带来相对长久的总体生存获益。因此，阿扎胞苷可以作为MDS和AML患者在接受干细胞移植治疗前重要的过渡性治疗策略。阿扎胞苷（别名：阿扎胞苷、维达莎、5-氮杂胞苷、5-氮杂胞嘧啶核苷、5-Azacytidine、Ladakamycin、Azacitidine、vidaza）是一种抗肿瘤药物，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）。是美国FDA和欧盟EMA批准的第一款治疗AML的药物。

　　治疗急性髓系白血病的效果怎么样？

　　阿扎胞苷的治疗效果已经在多项临床试验中得到证实。其中，一项名为AZA-AML-001的III期随机对照试验，比较了阿扎胞苷和常规化疗对于不能接受强化化疗的AML患者的生存效果。结果显示，阿扎胞苷组的中位总生存期为10.4个月，而常规化疗组为6.5个月，差异有统计学意义（P=0.1009）。阿扎胞苷组的无进展生存期也显著优于常规化疗组（8.0个月vs 4.9个月，P=0.0008）。此外，阿扎胞苷组的完全缓解率为28.1%，而常规化疗组为15.6%，差异也有统计学意义（P=0.0168）。阿扎胞苷组的安全性也较好，不良反应较轻，主要包括恶心、呕吐、贫血、中性粒细胞减少和血小板减少等。

　　阿扎胞苷的作用机制是通过抑制DNA甲基转移酶（DNMT），改变肿瘤细胞的基因表达，诱导分化凋亡，抑制增殖。它可以有效地杀死AML中的原始干细胞，从而降低复发风险。

　　以阿扎胞苷（AZA）为代表的去甲基化药物（HMAs）被批准用于治疗高危MDS、慢性粒单核细胞白血病（CMML）及AML。由于抑制了调节T细胞和特异性CD8+T细胞的活性，HMAs在研究中能有效缓解移植物抗宿主疾病和维持移植物抗白血病的治疗效果。在allo-HSCT背景下探究HMAs治疗效果的文献还相对缺乏，而且研究的样本容量较小、证据等级偏低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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