治疗VHL综合征期间需要注意些什么？Belzutifan(贝组替凡)为口服片剂，被批准用于治疗无需立即手术、与希林（VHL）综合征相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤的患者1.Welireg可引起严重贫血，可能需要输血，并且在治疗期间将常规监测红细胞水平。如果患者出现任何提示贫血的症状，请及时联系医生。

　　2.贝组替凡可引起严重缺氧，可能需要停药、辅助供氧或住院治疗;并且在治疗期间将常规监测氧气水平。如果患者出现任何提示缺氧的症状，请及时联系医生。

　　3.建议有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在Welireg治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。

　　4.女性在贝组替凡治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。

　　美国食品药品监督管理局批准了Welireg（贝组替凡，belzutifan）上市，用于需要治疗相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的von Hippel-Lindau（VHL）病成年患者，无需立即手术。

　　美国食品药品监督管理局根据在MK-6482-004研究中观察到的对总有效率（ORR）有临床意义的影响批准了该研究。

　　所有61例患者均患有VHL相关RCC；一些患者还患有中枢神经系统血管母细胞瘤和/或pNET。对于VHL疾病相关的RCC，ORR为49%[95%置信区间（CI），36-62]，未达到中位反应持续时间（DoR），56%的反应者的DoR≥12个月，中位反应时间为8个月。

　　24名患者有可测量的中枢神经系统血管母细胞瘤，其ORR为63%（95%CI，41-81），12名患者具有可测量的pNET，其ORR为83%（95%CI：52-98）。对于这些肿瘤，未达到DoR中位数，73%和50%的患者对中枢神经系统血管母细胞瘤和pNET的反应持续时间分别≥12个月。

　　贝组替凡的安全性在一项开放标签临床试验（研究004）中评估，该试验对61名VHL病患者进行了评估，这些患者至少有一种可测量的实体瘤位于肾脏。患者接受Welireg 120 mg口服，每日一次。贝组替凡的中位暴露时间为68周。

　　接受贝组替凡治疗的患者中有15％出现严重不良反应，包括全身过敏反应、贫血、缺氧、视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞（各1例）。

　　3.3％的患者因不良反应而永久停药贝组替凡。导致永久停用Welireg的不良反应是头晕和阿片类药物过量（各1.6％）。

　　由于不良反应而导致的贝组替凡剂量中断发生在39％的患者中。＞2％的患者需要停药的不良反应是疲劳、恶心、腹痛、血红蛋白降低、贫血、头痛和流感样疾病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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