普拉替尼可有效改善中国RET突变MTC患者的降钙素和癌胚抗原（CEA）水平。降钙素生化缓解率为71.4%（95 CI:51.3,86.8），CEA生化缓解率为53.8%（95 CI:33.4,73.4）。
RET基因是一个原癌基因，早在1985年就被发现，RET的表达和变异不仅在恶性肿瘤的发生过程中起到促进作用，还加速了肿瘤转移的速度。RET基因异常主要包括两种形式：RET基因点突变及RET基因融合。RET基因点突变常发生于甲状腺髓样癌（MTC），RET基因融合变异常见于甲状腺乳头状癌（PTC）、NSCLC，亦可见于结直肠癌、唾液腺癌、卵巢癌等其他多种癌种中。
RET抑制剂分为选择性和非选择性两大类,选择性RET抑制剂疗效显著,安全性好,明显优于非选择性RET抑制剂。目前国内外上市的比较重磅的选择性RET抑制剂有普拉替尼（Pralsetinib）、塞尔帕替尼（selpercatinib）。
所有至少接受过1剂普拉替尼治疗的RET突变患者均纳入安全分析（n=28）。≥3级不良事件主要包括中性粒细胞计数减少（28.6%）血肌酸磷酸激酶升高（21.5%）、淋巴细胞计数减少（17.9%）等。无患者因为TRAE终止治疗或死亡。
数据与之前报道的ARROW研究全球人群一致。普拉替尼是一种强效的靶向治疗药物，为中国RET突变MTC患者的治疗增添了有力武器。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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