帕纳替尼是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，ponatinib（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当ponatinib达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。
经过4年的随访，33％（150/449）的所有患者都经历了动脉闭塞事件。21％的患者出现在心血管，12％出现在外周血管，9％出现脑血管动脉闭塞事件，部分患者出现多种类型的动脉闭塞事件。22％的患者出现动脉闭塞性严重不良反应（心脏血管占12％，外周血管占8％，脑血管占7％）。所有患者中有6％出现静脉血栓栓塞事件。
相关试验表明，帕纳替尼与大剂量化疗联合使用具有一定的安全性，以使CML-BP患者从急变期恢复到慢性期，是这一高危人群的新治疗策略。随后患者接受alloSCT治疗可实现长期无病生存。EffTox方法能够有效地利用这一高风险患者群体的数据，是研究其他罕见癌症新疗法的模型。
帕纳替尼（Ponatinib）是第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于耐药或不耐受慢性期（CP）、加速期（AP）或急变期（BP）的慢性髓系白血病（CML）患者、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）或T315I突变的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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