芦曲泊帕最早在日本上市,通过作用于人TPO受体的跨膜结构域,与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径,促进血小板的生成。随后,芦曲泊帕在2018年、2019年相继在美国和欧盟获批用于治疗成人慢性肝病相关血小板减少症。在L-PLUS 2中,接受卢曲泊帕治疗的患者中有64.8%(70/108)的患者在进行初次侵入性手术前不需要进行血小板输注,术后七天内不需要对出血进行抢救治疗,相比之下,服用安慰剂的患者为29%(31/107)(P<0.0001)。在这两项试验中,需要血小板输注的患者接受卢曲泊帕治疗后,平均20.9天血小板数目仍保持在50,000/μL以上,而接受安慰剂治疗的患者为9.5天。在试验中观察到的包括血栓栓塞事件的不良事件发生率,在卢曲泊帕和安慰剂治疗的情况相当。最常见的不良反应是头痛(luutrombopag组为4.7%,安慰剂组为3.5%)、恶心(2.3%比4.1%)、门静脉血栓形成(1.2%比1.2%)和皮疹(1.2%比0%)。
目前对慢性肝病患者的血小板减少症除了支持治疗和血小板输注外,尚无有效的治疗方法。NICE和SMC推荐的卢曲泊帕对患者和临床医生都是好消息,因为我们迫切需要新的有效治疗方法,这将有助于这些干预措施能够安全、及时地进行。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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