贝组替凡 是一种口服药物，被广泛运用于恶性肿瘤的治疗。该药物属于一类叫做“glioma细胞无法修复蛋白1（MGMT）抑制剂”的化学物资。它是一种神经元特异性DNA甲基转移酶（NNMT）抑制剂，可以在治疗化疗耐受肿瘤时获得更好的封神法效果。目前，贝组替凡已在美国和日本获得了批准，以治疗恶性胶质瘤（GBM）。
Belzutifan贝组替凡 （MK-6482，原名PT2977）是Petolon Therapeutics开发的一款HIF-2α抑制剂，通过阻断HIF-2α和HIF-1β的异二聚体化，来阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成。HIF，即缺氧诱导因子，是肾细胞癌（RCC）的关键致癌驱动因子，而VHL是一种肿瘤抑制蛋白，其失活可异常激活癌症患者体内的缺氧诱导因子（HIF-2α）蛋白。2019年5月，默沙东以22亿美元的高价收购Petolon Therapeutics获得贝组替凡 。值得一提的是，该药曾被FDA授予治疗VHL的孤儿药资格认定，以及治疗VHL病相关肾细胞癌的突破性疗法认定。
VHL综合征是一种常染色体显性遗传病，可表现为视网膜、脑干、小脑或脊髓的血管母细胞瘤，或嗜铬细胞瘤、肾囊肿或肾细胞癌、胰腺囊肿等腹腔脏器病变，特点是VHL基因的胚系失活突变和HIF-2α转录因子的组成性激活，从而驱动肿瘤的生长。癌症是VHL综合征患者的主要死亡原因之一，目前患者的治疗选择有限，还没有批准的系统性治疗方案，迫切需要新疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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