阿扎胞苷是什么药物？阿扎胞苷是一种降甲基化药物，也叫去甲基化药物，现已成为治疗MDS和AML的一线用药，尤其适用于不宜进行高强度化疗及造血干细胞移植术治疗的老年患者。阿扎胞苷是一种胞苷类似物，通过两种作用机制产生抗肿瘤活性：①与DNA和RNA结合，产生细胞毒性和特异性细胞周期抑制作用；②与DNA甲基转移酶结合，抑制该酶对新合成的DNA的甲基化作用，从而恢复造血干细胞的正常生长、分化能力。
AZAPHGL2003CL001是一项国际化、多中心、主动控制、开放标签、随机、平行组的III期临床试验，招募358名MDS、CMML和AML患者。
根据国际预后评分系统（IPSS）对患有以下疾病的358名成年患者进行临床试验研究：中度-2和高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者；过量母细胞的难治性贫血（RAEB）患者；难治性贫血伴过度成纤维细胞转化（RAEB-T）和慢性粒骨髓单核细胞白血病（cMML）患者。
在当前的WHO分类系统下，RAEB-T患者（21-30%的胚细胞）现在被认为是急性骨髓性白血病（AML）。阿扎胞苷为胞嘧啶核苷类药物。能直接掺入DNA中，抑制DNA和RNA合成，可杀伤处于S期的细胞。通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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