吡托布替尼是一种小分子、非共价BTK抑制药，BTK是B细胞抗原受体（BCR）和细胞因子受体通路的信号蛋白，BTK信号传导可导致B细胞增殖、迁徙、趋化和黏附必需途径的激活。吡托布替尼与野生型BTK和携带C481突变的BTK结合，导致BTK激酶活性抑制。在非临床试验中，吡托布替尼可抑制BTK介导的B细胞CD69表达和恶性B细胞增殖。吡托布替尼在野生型BTK和C481S突变BTK的小鼠异种移植模型中显出剂量依赖性抗肿瘤活性。

　　吡托布替尼最常见的不良反应是疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、水肿、呼吸困难、肺炎和淤伤。

　　2023年1月27日，吡托布替尼（吡托布鲁替尼，Jaypirca）获FDA批准用于接受过至少二线系统治疗（包括BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此次获批系加速批准。

　　吡托布替尼是一种BTK抑制剂，是FDA批准的首个也是迄今唯一一款非共价（可逆）BTK抑制剂。此前上市的BTK小分子抑制剂均为共价BTK抑制剂，主要是通过与BTK活性位点的半胱氨酸残基形成共价键产生酶抑制作用，但共价结合易产生耐药突变。吡托布替尼Jaypirca可以在先前使用过共价BTK抑制剂（伊布替尼、阿卡替尼或泽布替尼）治疗的MCL患者中重建BTK抑制。

　　吡托布替尼的获批是基于开放标签、多中心、单臂BRUIN研究的缓解率结果。该研究纳入了120例先前使用过BTK抑制剂治疗的MCL患者，结果总缓解率（ORR）为50%，完全缓解（CR）率为13%，估计的中位缓解持续时间（DOR）为8.3个月，6个月DOR率为65.3%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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