艾伏尼布是一种强效、口服、靶向的突变型IDH1小分子抑制剂，基于AG120-C-001研究结果，2018年7月FDA批准艾伏尼布用于治疗携带IDH1敏感突变的复发或难治的AML（R/R AML）成人患者。目前已经在中国获批的AML疗法中，还没有专门针对该患者群体的有效产品。CS3010-101桥接注册研究为首个艾伏尼布在中国携带IDH1敏感突变的R/R AML患者中的临床研究，研究数据被国际学术界高度认可，初次亮相即入选为ESMO 2021大会的优选口头报告。
在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7%(11/30)，11例患者均达到CR，其中5例年龄≥65岁。12个月的CR+CRh的持续缓解率估计值为90.9%。达CR+CRh的中位时间为3.68个月(范围:1.0-6.5)。2例(6.7%)患者在达到CR或CRh后接受造血干细胞移植。中位的无事件生存期为5.52个月，中位总生存期为9.1个月。
所有患者均报告了治疗期间的不良事件(TEAEs)。有26例(86.7%)患者报告了≥3级TEAEs，最常见的是血小板计数减少(36.7%)，贫血(36.7%)，中性粒细胞计数减少(33.3%)。观察艾伏尼布治疗后患者的血象随时间变化趋势，并未发现有骨髓抑制现象。除此之外，艾伏尼布导致减量、中断和停药等严重后果的AE并不常见，总体而言安全性良好，未发现非预期的不良事件，特别关注的不良事件发生比例未见高于AG120-C-001研究，且均可通过方案指导以及临床常规管理得到有效的监测和控制。
急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)起源于骨髓内恶性造血前体细胞的克隆性扩增，是一组高度异质性侵袭性血细胞的癌症。急性髓系白血病（AML）是最常见的急性白血病，也是成人中第二常见的白血病。
对于IDH1突变的复发/难治性（R/R）AML患者，艾伏尼布（拓舒沃）已在中国批准上市，被国内外指南推荐作为首选方案。
艾伏尼布不仅临床缓解效果显著，而且安全性高，相较于其他抑制剂，艾伏尼布不良反应明显减少，且可避免骨髓抑制。针对不同类型的AML患者，已开展了多个重要临床研究。
艾伏尼布（拓舒沃）单药治疗存在IDH1突变的R/R AML，CR/CRh率32.8%，获得CR/CRh的患者中位总生存时间达18.8个月，此外还降低了患者输血依赖，减少了感染风险。
白细胞异常增殖，会影响到白细胞的正常防御作用，患者抗感染的能力则会下降，一旦有细菌入侵，患者就极容易感染。因此经常会出现高频率的感染和发热且常常伴有高热不退等症状；血小板负责身体的正常凝血，当血小板减少时，凝血功能下降，患者就很容易出现牙龈出血，身体散在出血点、莫名其妙出现瘀斑等情况。红细胞生成减少，氧气运输能力减弱，便会出现贫血，进而出现头晕、缺氧、乏力等症状；不管是哪种症状的影响，如果不及时去医院进行治疗，患者的病情都容易发展迅速，造成生命威胁。
美国每年约有2万例新发病例，中国预计每年新发病例超过四万例，患者发病中位年龄超过60岁。这种疾病的发病也与环境因素有关，比如长期接触化学品、辐射、烟草、化疗和逆转录病毒。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)的作用机制和临床效果
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