目前临床上用于MDS铁过载的药物主要有两种，一种是静脉注射药物去铁胺（商品名：得斯芬），另一种是口服药物地拉罗司（商品名：恩瑞格）。恩瑞格用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症)，适用于两岁以上儿童及成人服用。地拉罗司/恩瑞格(DEFERASIROX)是一种口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β地中海贫血和其他慢性贫血而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国批准的第一种用于此目的的口服药物。它于2005年11月获得了美国食品和药物管理局的批准。根据FDA的报告，服用地拉罗司口服混悬液片剂的患者出现肾功能衰竭和血细胞减少。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组常见的异质性髓系克隆性恶性疾病。定期红细胞输注是MDS的主要治疗措施，但输血和MDS本身继发的铁过载会影响MDS患者的生存。口服铁螯合剂地拉罗司（恩瑞格）的广泛使用标志着铁过载治疗新时代的来临。不断涌现的循证医学证据显示：铁螯合治疗不仅可以安全、高效地清除体内蓄积的铁，还可能改善MDS患者的造血功能，同时带来显著的生存获益。
地拉罗司是口服药，服用方便，每天口服一次。不良反应主要是胃肠道反应、皮疹、肝肾损伤等，不过这些发生率并不高，即使出现，通过调整药物剂量和服用方法，一般都可缓解。缺点是价格较为昂贵，且未纳入医保报销目录。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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