吉列替尼（GILTERITINIB），作为一种先进的二代FLT3抑制剂，近年来在治疗携带FLT3基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）中展现了显著疗效。这一创新药物的出现，为AML患者提供了新的治疗选择，特别是对于那些对传统疗法反应不佳的患者。

　　FLT3是AML中常见的突变基因之一，突变形式主要为FLT3的内部串联重复序列（FLT3-ITD）和酪氨酸激酶结构域（FLT3-TKD）突变。这些突变通常导致患者预后较差，且易复发。吉列替尼具有针对性地抑制FLT3-ITD及FLT3-TKD两种突变的能力，能够有效地阻断白血病细胞内由这些突变引起的信号传导路径，从而抑制肿瘤细胞的生长和繁殖，并诱导其进入凋亡过程。

　　在临床试验中，吉列替尼的疗效得到了充分验证。一项涉及3期临床试验的研究显示，接受吉列替尼治疗的复发或难治性FLT3突变AML患者，中位总生存期显著延长至9.3个月，而接受传统化疗的患者中位总生存期仅为5.6个月。此外，吉列替尼组患者的中位无事件生存期也显著优于化疗组，同时完全缓解率和达到完全缓解且有血液学改善的患者比例也均高于化疗组。这些数据充分说明了吉列替尼在治疗难治性AML中的优势。

　　除了对FLT3突变的抑制作用外，吉列替尼还能在AML细胞系中抑制AXL受体的活性，进一步增强了其抗肿瘤效果。在体内实验中，吉列替尼经口服后可在异种移植瘤组织中高水平地分布，降低FLT3活性，使肿瘤消退并改善生存。此外，吉列替尼的抗肿瘤活性与其对磷酸化FLT3和磷酸化STAT5的双重抑制密切相关。

　　尽管吉列替尼在治疗难治性AML中取得了显著疗效，但患者在使用过程中仍需注意可能的副作用。超过20%的患者可能会经历肌肉疼痛、关节痛、转氨酶水平升高、疲劳等副作用。此外，吉列替尼治疗还可能导致分化综合征，这是一种可能致命的症状，包括发热、呼吸困难等。因此，在使用吉列替尼治疗时，患者应密切监测身体状况，并在医生指导下进行对症治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)具有稳定的安全性？

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