吉妥单抗，商品名麦罗塔（Mylotarg），是一种创新型的抗体-药物偶联物（ADC）。该药物以其独特的机制，针对表达CD33抗原的急性髓性白血病（AML）细胞，成为AML治疗领域的一大突破。

　　一、作用机制与靶点

　　吉妥单抗是一种针对CD33抗原的抗体-药物偶联物。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在高达90%的AML患者中均存在。吉妥单抗由人源化单克隆抗体hP67.6与细胞毒性剂N-乙酰γ-卡奇霉素（calicheamicin）通过连接物共价连接而成。当吉妥单抗与CD33抗原结合后，通过内化作用进入AML细胞，随后在细胞内释放卡奇霉素，诱发双链DNA断裂，最终导致细胞周期停滞和凋亡。

　　二、临床数据与疗效

　　吉妥单抗在多项临床试验中展现出了显著的疗效。一项名为ALFA-0701的III期临床试验，纳入了271名新确诊的CD33阳性AML成人患者。结果显示，接受吉妥单抗与常规化疗（柔红霉素和阿糖胞苷）联合治疗的患者，其无事件生存期（EFS）显著长于仅接受化疗的患者，中位EFS分别为17.3个月和9.5个月。此外，另一项名为AML-19的III期临床试验，针对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者，比较了吉妥单抗单药与最佳支持治疗的效果。结果显示，接受吉妥单抗治疗的患者中位总生存期（OS）为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月。

　　三、适应症与用法用量

　　吉妥单抗于2017年9月获得美国FDA批准，用于治疗新确诊的CD33阳性AML成人患者，以及复发或难治性CD33阳性AML的成人和2岁及以上儿童。具体用法用量根据患者的具体情况和治疗方案有所不同。对于新诊断的AML患者，吉妥单抗可以与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用，诱导治疗期间在第1、4、7天静脉注射3mg/m2，巩固治疗期间在第1天静脉注射3mg/m2。对于单药治疗方案，诱导治疗期间在第1天静脉注射6mg/m2，第8天静脉注射3mg/m2；巩固治疗期间，若患者无疾病进展证据，则每4周静脉注射2mg/m2，共8个周期。对于复发或难治性AML患者，单药治疗期间在第1、4、7天静脉注射3mg/m2。

　　四、安全性与不良反应

　　尽管吉妥单抗在AML治疗中表现出显著的疗效，但其使用也伴随着一定的安全风险。常见的不良反应包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用可能出现低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。此外，吉妥单抗的输注还可能导致输液相关反应，包括全身性过敏反应。因此，在用药前需预先给予糖皮质激素、抗组胺药及对乙酰氨基酚，以预防或减少不良反应的发生。在输注期间及输注结束后1小时内，应密切监测患者的反应，必要时采取适当的医疗措施。

　　五、特殊注意事项

　　吉妥单抗的使用还需注意以下几点：首先，对吉妥单抗中任一成分过敏的患者禁用；其次，怀孕或哺乳期的患者不建议使用，因为该药物可能对正在发育中的胎儿或新生婴儿产生危害；再者，吉妥单抗可能导致严重的输注相关反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛、低血压等症状，一旦出现应立即中断输注；最后，患者在治疗期间应定期监测血细胞计数，直至血细胞减少得到控制。

　　六、结论与展望

　　吉妥单抗作为一种创新的抗体-药物偶联物，为AML患者提供了新的治疗选择。其独特的机制、显著的疗效以及相对可控的安全性，使其成为AML治疗领域的一大亮点。未来，随着研究的深入和临床经验的积累，吉妥单抗有望在更多AML患者中发挥更大的作用，同时也为其他类型白血病的治疗提供新的思路。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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