阿维普替尼/阿泊替尼（Avapritinib，商品名Ayvakit）作为一种高度特异性的抗癌药物，在胃肠道间质瘤（GIST）的治疗领域引起了广泛关注。

　　一、药物特性

　　阿维普替尼是一种强效、高选择性的酪氨酸激酶抑制剂。它主要针对KIT和PDGFRA基因的突变体，这些突变在GIST的发生和发展中起着关键作用。阿维普替尼的独特之处在于其能够靶向作用于PDGFRA外显子18突变，包括难治性PDGFRA D842V突变，这是先前药物难以攻克的难题。

　　二、临床应用

　　阿维普替尼主要用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者。这一适应症是基于多项临床试验的结果，特别是NAVIGATOR试验（NCT02508532）。该试验是一项多中心、单臂、开放标签的临床研究，评估了阿维普替尼在这类患者中的疗效和安全性。结果显示，在PDGFRA外显子18突变的GIST患者中，客观缓解率（ORR）高达84%，其中完全缓解率为7%，部分缓解率为77%。这一数据为阿维普替尼的临床应用提供了有力支持。

　　三、疗效评估

　　阿维普替尼的疗效评估主要通过影像学检查和实验室检查进行。在NAVIGATOR试验中，患者接受阿维普替尼治疗后，定期接受CT或MRI等影像学检查，以评估肿瘤大小的变化。同时，实验室检查如血常规、肝肾功能等也被用于监测患者的身体状况和药物副作用。结果显示，阿维普替尼不仅具有显著的抗肿瘤活性，而且能够改善患者的生活质量。

　　四、用法用量

　　阿维普替尼的推荐剂量为每次300毫克，每日一次，饭前1小时或饭后2小时空腹口服。患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。在用药过程中，患者应尽量避免漏服。如果漏服一剂，在下次服药前8小时内无需补服。若服用后出现呕吐，也无需补服。然而，如出现不良反应，可能需要调整剂量，甚至永久停用药物。

　　五、不良反应及注意事项

　　常见不良反应包括水肿（尤其是眶周和面部水肿）、恶心、疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、流泪增加等。此外，还有一些较严重的不良反应，如心律失常、肝功能异常、出血倾向或肺部问题等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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