慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）是两种严重威胁生命健康的血液系统恶性肿瘤。对于耐药或不耐受传统治疗的患者而言，普纳替尼（帕纳替尼，PONATINIB）成为了重要的治疗手段，为他们带来了新的希望。

　　普纳替尼属于多靶点酪氨酸激酶抑制剂。在CML和Ph+ALL患者体内，异常的BCR-ABL融合基因起着关键致病作用。该基因编码产生的BCR-ABL融合蛋白具有持续激活的酪氨酸激酶活性，会激活一系列下游信号通路，促使白血病细胞不受控制地增殖、存活，并抑制细胞凋亡。普纳替尼能够精准地与BCR-ABL融合蛋白的ATP结合位点紧密结合，阻断其磷酸化过程，从而抑制该融合蛋白的激酶活性，切断异常的信号传导，使白血病细胞的增殖和存活受到抑制，诱导其凋亡。此外，普纳替尼还对其他一些与肿瘤细胞生长和存活相关的激酶，如血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、血管内皮生长因子受体（VEGFR）等具有抑制作用，进一步全方位地遏制肿瘤细胞的生长。

　　普纳替尼主要适用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的CML患者，包括慢性期、加速期和急变期。对于Ph+ALL患者，如果对其他TKI治疗耐药或不耐受，普纳替尼同样是重要的治疗选择。这类耐药或不耐受的患者，传统治疗方案往往难以取得理想效果，疾病持续进展，而普纳替尼为他们提供了继续对抗病魔的可能。

　　普纳替尼一般为口服给药。对于CML慢性期患者，推荐起始剂量为每日一次，每次45mg；对于CML加速期、急变期以及Ph+ALL患者，推荐起始剂量为每日一次，每次60mg。患者应在每天固定时间服用，可与食物同服或空腹服用。在治疗过程中，医生会根据患者的治疗反应和耐受性，对药物剂量进行适当调整。例如，如果患者出现了严重不良反应，医生可能会降低剂量；若治疗效果不佳且患者能耐受，医生可能会考虑适当增加剂量。

　　在使用普纳替尼期间，患者需要密切关注自身健康状况。由于普纳替尼可能影响心血管系统，患者需定期进行心电图检查，监测心脏功能和血压变化，因为它有引发高血压、动脉闭塞等心血管并发症的风险。同时，定期进行血常规检查也十分必要，药物可能导致骨髓抑制，引起白细胞、血小板和红细胞计数下降，增加感染、出血和贫血风险。另外，普纳替尼对肝脏功能也可能产生影响，患者需定期检测肝功能，以便医生及时发现异常并采取相应措施，如调整药物剂量或给予保肝药物。若患者在治疗过程中出现任何不适症状，如腹痛、皮疹、呼吸困难等，应立即告知医生。

　　普纳替尼作为治疗耐药或不耐受的CML和Ph+ALL的有力武器，凭借独特的治疗原理、明确的适用范围和良好的实际应用效果，在白血病治疗领域发挥着至关重要的作用，为众多患者带来了生存的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)优势在强大的多靶点抑制力为耐药患者提供有效的治疗

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