2014年10月，吡非尼酮Esbriet获得美国FDA批准，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。在2020年，FDA授予了Esbriet治疗UILD的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。

　　间质性肺病（ILD）是一种罕见的、使人衰弱的严重呼吸系统疾病。目前，尚无FDA批准用于治疗无法分类的ILD（UILD）的药物。II期临床试验数据显示，治疗24周，与安慰剂相比，Esbriet减缓了UILD患者的疾病进展。

　　自美国批准上市以来，Esbriet已成为特发性肺纤维化（IPF）患者的一种护理标准。然而，纤维化性肺病（包括UILD）仍有大量需求未得到满足。

　　吡非尼酮Esbriet治疗UILD的新适应症申请，基于一项II期临床试验的数据。这是一项在全球70多个临床中心开展的国际性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照II期试验，入组患者为进行性纤维化UILD成人患者（年龄18-85岁），这些患者预测的用力肺活量（FVC）≥45%、预测的一氧化碳扩散能力（DLco）≥30%、过去12个月来高分辨率CT显示纤维化＞10%。研究评估了Esbriet相对于安慰剂的疗效和安全性。

　　值得一提的是，该试验代表了专门入组进行性UILD患者的第一项随机对照试验。结果显示，与安慰剂相比，Esbriet显著延缓了疾病进展，并支持其对包括FVC在内的多个肺功能参数的疗效。具体而言，治疗24周内，采用家用肺活量计（home spirometry）测定，Esbriet组预测的FVC中位变化为-87.7mL（Q1-Q3-338.1至148.6），安慰剂组为-157.1mL（-370.9至70.1）。治疗24周内，通过现场肺活量计（site spirometry）测定，Esbriet组预测的FVC平均变化低于安慰剂组（治疗差异：95.3mL，p=0.002）。DLco和六分钟步行（6MWD）测试结果，均有利于Esbriet。

　　该试验中，吡非尼酮Esbriet在UILD患者中的安全性和耐受性与在特发性肺纤维化（IPF）患者的III期试验中观察到的相似，与治疗相关的最常见治疗过程中出现的不良事件（TEAE）为胃肠道疾病（Esbriet组47%，安慰剂组26%）、疲劳（13%vs 10%）和皮疹（10%vs 7%）。与安慰剂相比，Esbriet治疗与较小的肺功能和运动能力损失相关。这些结果表明，进行性纤维化UILD患者可能从Esbriet治疗中受益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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