美国制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物顾问委员会（ODAC）以6票赞成1票反对的结果认为来自III期临床研究ALFA-0701的数据证明了靶向抗癌药吉妥单抗（gemtuzumab ozogamicin）联合化疗用于治疗新诊CD33阳性急性髓性白血病（AML）具有有利的风险收益比。FDA顾问委员会的作用是向FDA提供关于药品审查方面的建议。FDA预计将在2017年9月作出是否批准吉妥单抗的决定。

　　辉瑞全球产品开发肿瘤学首席开发官Mace Rothenberg表示，我们对委员会的积极建议感到非常高兴，这将使我们距离为新诊AML患者群体来自重要的治疗方案更近了一步。我们期待着在接下来的监管过程中与FDA展开密切的合作。

　　ODAC的讨论是基于目前FDA正在审查的生物制品许可申请（BLA）。该BLA纳入了一项研究员领导的随机开放标签III期研究（ALFA-0701）和来自5个随机III期研究超过3000例患者的个体患者数据荟萃分析。这些研究涵盖了跨度长达10年的研究，涉及超过4300例患者。

　　吉妥单抗是一种实验性抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，表达于超过90%的AML患者的成髓细胞（myeloblast）的表面。当吉妥单抗结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。

　　吉妥单抗最初于2000年通过FDA的加速审评程序获批，作为一种单药疗法用于已经历首次复发并且年龄在60岁及以上的CD33阳性AML患者。在2010年，由于该药在一项验证性III期临床研究（SWOG S0106）种未表现出临床获益，同时该药治疗组因治疗相关毒性导致的死亡率显著升高，辉瑞自愿将吉妥单抗撤出市场。

　　尽管ODAC已讨论了吉妥单抗用于新诊CD33阳性AML，但辉瑞目前正在寻求美国FDA批准吉妥单抗用于2个适应症：（1）联合标准化疗，用于既往未接受治疗（初治）CD33阳性AML患者；（2）作为一种单药疗法用于已经历首次复发且年龄在60岁及以上同时被认为不适合其他细胞毒化疗方案的CD33阳性AML患者。目前，吉妥单抗已在日本上市，用于被认为不适合其他细胞毒化疗的复发性或难治性CD33阳性AML患者。

　　急性髓性白血病（AML）是成人群体中最常见类型的急性白血病，约占全部急性白血病病例的80%。在美国，据估计2017年将有大约2.138例患者被诊断患有AML。近年来，尽管在探索白血病科学机制和治疗方面已获得喜人的进展，但延长AML患者生存方面进步微乎其微，仅有四分之一的AML患者生存时间能超过5年。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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