2024年11月28日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）正式公布，甲磺酸贝舒地尔片——作为全球首个ROCK2抑制剂，被正式纳入国家医保目录,用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病的治疗，调整后的新版医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施。

　　这一里程牌式的突破，标志着我国慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗迈入了精准化、规范化的新阶段，为广大患者提供了更高效、更可及的治疗选择。

　　移植物抗宿主病造血干细胞移植是治疗血液或骨髓癌症的常见手段。然而，在移植物抗宿主病患者中，移植的免疫细胞会攻击宿主的健康细胞，从而带来一系列严重的副作用。据估计，大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者会出现移植物抗宿主病症状，包括炎症反应和多器官组织纤维化。

　　慢性移植物抗宿主病：一般在移植术后100天之后发生，也可由急性移植物抗宿主病发展而来，早期主要表现为口腔粘膜干燥、眼部干燥、皮肤出现局部或广泛的扁平苔藓样改变。也可波及胃肠道、肝脏和肺脏，严重者出现吞咽困难、黄疸、呼吸困难等症状。当出现上述症状，应警惕慢性移植物抗宿主病。

　　临床研究进展与意义

　　甲磺酸贝舒地尔片在治疗慢性移植物抗宿主病中具有关键作用。首先，冲击一线治疗，有望重塑cGVHD治疗格局。目前针对cGVHD的一线疗法中，尚未出现靶向疗法，存在较大的临床需求缺口。而贝舒地尔的一线III期临床试验，作为cGVHD首个纳入中国人群的全球多中心III期临床研究，已经完成首例患者入组，为cGVHD患者带来新的希望。

　　cGVHD是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，发生率为30%～70%。其发生机制复杂，临床表现多样，个体差异大，病程迁延持久，累及多个器官，严重影响患者的生活质量及长期生存率。贝舒地尔通过抑制ROCK2，实现免疫稳态并逆转纤维化的双重机制，突出器官缓解疗效。多项研究表明，贝舒地尔治疗cGVHD患者的卓越表现。例如，在一项研究中，入组患者的总体缓解率达到85.7%，其中上消化道、关节/筋膜、口腔和皮肤的缓解率分别为100%、80.0%、72.2%和54.5%。在加拿大的真实世界研究中，甲磺酸贝舒地尔作为挽救疗法，治疗多线治疗失败后的难治性cGVHD患者，仍可带来明显生存获益，治疗6个月时，总生存（OS）率为76.6%，无失败生存期（FFS）率为71.9%。

　　甲磺酸贝舒地尔片的早期治疗和全病程管理对于cGVHD患者至关重要。美国每年有14,000余例cGVHD患者，65%的患者诊断时存在3个及以上受累器官，且96%的cGVHD患者接受一线治疗，约70%的患者接受二线治疗，约50%的患者需要接受三线及以上治疗。更早的干预能够迅速控制病情进展，减轻患者症状负担，提高生活质量，同时减少并发症发生，降低治疗难度与成本，并显著提升生存率。通过早期干预，有效阻止纤维化发展，保护靶器官功能，促进免疫稳态恢复，为患者带来更好的预后和更长的生存期。

　　cGVHD严重影响患者的长期生存率和生活质量，尤其在多器官纤维化患者中，传统治疗往往难以奏效。甲磺酸贝舒地尔作为一种选择性ROCK2抑制剂，通过精准调控ROCK2信号通路，可同时在疾病炎症阶段和纤维化阶段发挥作用，具有抗炎和抗纤维化双重作用，在诸多随机对照和真实世界研究中展现了令人欣喜的疗效。此外，甲磺酸贝舒地尔片纳入医保后，意味着更多患者能够以更低成本使用这一创新药物，进一步减轻了治疗负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 甲磺酸贝舒地尔片 https://www.kangbixing.com/drug/Rezurock/