阿伐曲泊帕是一种口服的第二代促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能够模拟血小板生成素（TPO）的效应，刺激骨髓中的巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板的生成。它主要用于治疗择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症（CIT）的成年患者。此外，阿伐曲泊帕也被批准用于原发免疫性血小板减少症（ITP）的治疗。作为一种非肽类的小分子化合物，阿伐曲泊帕通过与TPO受体的跨膜结构域相互作用，模拟TPO的效应，启动信号级联反应，促进血小板的生成和释放。

　　阿伐曲泊帕的适应证

　　在国内获批适应证为：择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。慢性肝病患者不得通过服用本品来恢复正常的血小板计数。

　　FDA还批准了阿伐曲泊帕用于治疗对于既往治疗应答不充分的慢性免疫性血小板减少。

　　《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南2023》《肿瘤治疗相关血小板减少症的临床管理专家共识》中推荐阿伐曲泊帕等TPO-RA用于化疗所致的血小板减少症（CIT）的治疗（III级推荐2B证据）。但目前国内外说明书中尚未批准此适应证。

　　国际多中心Phase III研究：阿伐曲泊帕组累计应答时间达12.4周，起始治疗第8天，65.6%患者获得应答。

　　研究纳入11个国家的49例成人慢性ITP患者，随机以2:1的比例给予阿伐曲泊帕或安慰剂治疗，研究包括26周核心研究期和96周的扩展研究期。起始剂量为每日20mg阿伐曲泊帕或安慰剂，允许研究者根据受试者对研究药物的个体反应进行剂量滴定上调（最大剂量每天40mg）或下调（最小剂量每天5mg）。剂量调整的总体目标是维持外周血小板计数在50×109/L-150×109/L水平之间。主要终点为血小板应答累计周数（定义为成人ITP患者接受每天1次，为期6个月治疗，PLT≥50×109/L，无需抢救治疗）。

　　研究结果：6个月治疗期间，阿伐曲泊帕组累计应答时间达12.4周。阿伐曲泊帕起始治疗第8天，65.6%患者获得应答，第28天应答率为84.4%，均显著高于安慰剂对照组（p＜0.0001）。阿伐曲泊帕组34.4%患者获得持久应答（在6个月核心研究期间最后8周（18-26周），血小板计数≥50×109/L且持续时间≥6周的患者比例）。

　　阿伐曲泊帕潜在的不良反应及处理方式

　　阿伐曲泊帕用药后可能出现发热、腹痛、疲劳、外周性水肿等副作用。还可能引起严重副作用，如血栓形成或血栓栓塞并发症(可表现为胸痛或胸闷、咳血、呼吸急促、说话或吞咽困难，以及腿或胳膊肿胀、发热、麻木、颜色改变、疼痛)、低钠血症。如果出现以上相关情况，请及时就诊。

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